Protocole n° 2 de thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (DISC-X1) lié à l’X (DISC-X1) à l’aide d’un vecteur rétroviral sécurisé

Phase 1

• Conditions: Déficit immunitaire lié à l'X

• Registration Number: EUCTR2008-002380-14-FR
• Lead Sponsor: ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)

Brief Summary

Not available

Detailed Description

Not available

Study Timeline

• Study Start: 2010-11-24
• Last Update Posted: 2 October 2017

Recruitment & Eligibility

• Status: A
• Sex: Not specified
• Target Recruitment: Not specified

Inclusion Criteria

-Enfant de sexe masculin diagnostiqué au cours de la première année de vie
-Diagnostic immunologique confirmé par biologie moléculaire de DICS-X1.
-Absence de donneur HLA génoidentique ou phénoidentique non apparenté (10/10 antigènes trouvés dans les 6 semaines suivant le début de la recherche. Ce délai peut être raccourci si la probabilité de trouver un donneur est faible ou si la situation clinique (gravité) l'exige.
-Présence d'une infection sévère : pneumopathie et/ou diarrhée chronique, ou infection par virus du groupe herpès ou parainfluenzae de type 3 ou adénovirus, ou infection disséminée par le BCG, ou présence d'une diarrhée grave et d'une compromission sévère de l'état général avec dénutrition.
-ou echec d'une greffe de moelle osseuse HLA haplo-identique dans les 10 ans suivant la greffe.
-Dans tous les cas :
Absence d'antécédents familiaux de cancer pendant l'enfance.
Absence d'anomalie cytogénétique (caryotype médullaire) et de détection de réarrangements principaux associés aux leucémies aiguës de l'enfant.
Consentement éclairé signé des parents

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

-Forme atypique avec T autologues > 500/ml3
-Infection par HIV 1 ou 2 ou HTLV1
-Allogreffe de CSH effectuée (hors situation d'échec)
-Existence d'un donneur HLA géno-identique ou phéno-identique non apparenté
-Absence d'infections sévères chez un enfant avec un état général conservé
-Antécédent familial de cancer pendant l'enfance
-Détection d'une anomalie cytogénétique et/ou réarrangement associé aux leucémies aiguës de l'enfant
-Non affiliation à un régime de sécurité social (bénéficiaire ou ayant droit)

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified