Estudio clínico de fase II, doble ciego, explorador, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar dos pautas posológicas de GSK2402968 para la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en sujetos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne
- Conditions
- Distrofia muscular de DuchenneMedDRA version: 12.1Level: LLTClassification code 10013801Term: Duchenne muscular dystrophy
- Registration Number
- EUCTR2010-018412-32-ES
- Lead Sponsor
- GlaxoSmithKline Research and Development LTD
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- Male
- Target Recruitment
- 54
1. Sujetos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación en el gen DMD, confirmada mediante una técnica de diagnóstico de ADN de última generación que abarca todos los exones del gen DMD, que incluye aunque no se restringe a MLPA (técnica de hibridación, ligación y amplificación múltiple), HGC (hibridación genómica comparada) o H-RMCA (análisis de la curva de fusión de alta resolución), y corregible mediante la omisión del exón 51 de DMD inducida por GSK2402968,
2. Tener al menos 5 años,
3. Varones,
4. Esperanza de vida de al menos 1 año,
5. Ser capaz de levantarse del suelo en ?7 segundos (sin ayuda/ortesis),
6. Ser capaz de completar la prueba de 6MWD con una distancia de al menos 75 m,
7. Los resultados de las pruebas de 6MWD y de levantarse del suelo deben ser reproducibles (variabilidad del 20% para cada prueba) entre las visitas de selección 1 y 2,
8. Recibir glucocorticoesteroides durante un mínimo de 6 meses inmediatamente antes de la selección, sin cambios significativos en la dosificación total diaria o pauta posológica durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes de la selección y una expectativa razonable de que la dosificación total diaria y la pauta posológica no cambiarán de forma significativa durante todo el estudio,
9. QTc <450 mseg (basado en un único valor de QTc o en la media de tres ECG realizados durante un periodo de registro breve). Nota: QTc puede ser QTcB o QTcF, y de lectura automática o de sobrelectura manual,
10. Los sujetos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo adecuado (preservativos o abstinencia) durante todo el estudio y durante al menos 5 meses después de la última dosis del medicamento del estudio,
11. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo,
12. Capaz de otorgar su asentimiento y/o consentimiento informado por escrito firmado por el sujeto y/o padre(s)/representante legal (conforme a la normativa local),
13. En Francia, un sujeto será elegible para la inclusión en este estudio sólo si está afiliado o es beneficiario de la seguridad social.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Los sujetos que cumplan cualquiera de los criterios siguientes no deben ser incluidos en el estudio:
1. Cualquier exón de DMD adicional ausente que no puede tratarse con GSK2402968,
2. Enfermedad actual o historial de insuficiencia hepática o renal,
3. Enfermedad aguda en las 4 semanas anteriores a la primera administración prevista de la medicación del estudio que pueda interferir con las evaluaciones del estudio,
4. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios, tratamiento previo con medicamentos en fase de investigación, idebenona u otras formas de coenzima Q10, en los 6 meses anteriores a la primera administración de la medicación del estudio,
5. Participación actual o prevista en cualquier estudio de investigación clínica,
6. Dar positivo en la selección en las pruebas de antígeno de superficie de la hepatitis B, anticuerpos de la hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH),
7. Miocardiopatía sintomática,
8. Niños tutelados. Niño tutelado se define como un niño que se encuentra bajo el control o la protección de una agencia, organización, institución o entidad, por decisión de los tribunales, el gobierno o un organismo gubernamental, actuando de conformidad con los poderes conferidos por la legislación o las normativas. La definición de un niño tutelado puede incluir a un niño cuidado por padres de acogida o que vive en una casa o centro de acogida, siempre y cuando las disposiciones cumplan con la definición anterior. La definición de un niño tutelado no incluye a un niño adoptado o con un tutor legal asignado.
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method Main Objective: - Evaluar la eficacia de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 24 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.;Secondary Objective: - Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.<br><br>? Evaluar la FC de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.<br><br>? Evaluar la eficacia a largo plazo de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.;Primary end point(s): Criterio principal de valoración de la eficacia:<br>? Función muscular utilizando la prueba de distancia caminada en 6 minutos (6MWD).
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method