ChiCTR2000031225尚未招募不适用
评价地拉罗司治疗伴铁过载的异基因造血干细胞移植术后重型地中海贫血患者的有效性和安全性的开放性、单臂研究
诺华制药有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2020年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肝脏铁含量
研究概览
简要总结
本研究拟在移植后采用地拉罗司规范性祛铁治疗，通过核磁共振等指标评估祛铁疗效。观察地贫患者铁沉积状况、规范性祛铁治疗对地贫患者造血干细胞移植后 GVHD 发生率、植入率、移植相关并发症、内分泌功能、2 年 OS 和 DFS 的影响，对于地贫患者造血干细胞移植术后有效祛铁治疗方案进行有益的探索。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1）符合重型地中海贫血的诊断；
- •2）年龄 2-18 岁，男女不限；
- •3）存在继发性铁过载；
- •4）身体状况评分（ECOG 评分）≤1 分，有随访条件的人群。
排除标准
- •1）伴严重心脏功能不全，心脏射血分数 EF 低于 50%；伴严重肺功能不全（阻塞性和 / 或限制性通气障碍）；伴严重肝功能受损，肝功能指标（ALT 或 TBIL）大于正常值上限 2 倍以上；伴严重肾功能不全，肾功能指标（Cr 或 BUN）大于正常值上限 2 倍以上；伴严重活动性出血；
- •2）患者无法接受包括核磁共振成像在内的研究评估，例如对核磁共振成像有幽闭恐怖、装有心脏起搏器、未被批准安全用于 MRI 的铁磁性金属植入物（例如：某些类型的动脉瘤夹，弹片），以及肥胖患者（超出设备容量限制）；
- •3）存在活动性乙型肝炎（HBsAg 阳性，而 HBsAb 阴性）或者丙肝（HCV 抗体阳性，可测出 HCV RNA，且 ALT 超出正常值范围）的临床证据（注意：允许乙型肝炎携带者参加试验）；
- •4）有不依从医疗方案史，或被认为可能不可靠和 / 或不合作，不愿意或不能够遵守试验方案。有任何研究药物或其辅料过敏史；
- •5）存在对参与这项研究造成干扰的明显病情（例如控制不良的系统性高血压，经标准医学治疗后仍未控制的不稳定性心脏病，系统性疾病如心血管、肾脏、肝脏等）
- •6）研究者评价不能入选的其他原因。
研究组 & 干预措施
单组
地拉罗司 20 mg/kg/天
结局指标
主要结局
肝脏铁含量
心肌铁含量
血清铁蛋白
Hepcidin
生长发育因子 15
transferin
肝静脉闭塞病
GVHD 发生率
2 年总生存
2 年无病生存率
心脏彩超
内分泌情况
次要结局
- 不良事件
研究者
研究点 (1)
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