ChiCTR2500113793尚未招募2 期
吉卡昔替尼治疗慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征 / 骨髓增殖性肿瘤合并 SF3B1 突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）的 II 期研究
吉卡昔替尼治疗慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征 / 骨髓增殖性肿瘤合并 SF3B1 突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）的 II 期研究 / 苏州泽璟生物制药股份有限公司7 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 临床缓解率
研究概览
简要总结
评估吉卡昔替尼在慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征 / 骨髓增殖性肿瘤合并 SF3B1 突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）患者中的疗效及安全性。 主要研究目的：
- 评估吉卡昔替尼在 CNL 及 MDS/MPN-SF3B1-T 患者中的有效性。 次要研究目的：
- 评估基线脾肿大患者接受吉卡昔替尼治疗后实现脾脏响应的患者比例，脾脏体积缩小的百分比。
- 评估基线 MPN-SAF TSS≥10 的患者接受吉卡昔替尼治疗后实现 TSS 评分减少≥50%的患者比例，TSS 评分减少的百分比。
- 评估吉卡昔替尼的安全性。 探索性目的：
- 评估受试者接受吉卡昔替尼治疗后对病情变化的整体印象。
- 估算至少服用 1 剂吉卡昔替尼受试者的总生存。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥18 岁，男女不限；
- •2.根据 WHO 标准（2022 版）诊断为 CNL 或 MDS/MPN-SF3B1-T；
- •3.受试者在基线期及研究开始访视时，血小板计数 ≥100×10^9/L 及 ANC≥1.0×10^9/L（开始治疗前 7 天内）；
- •4.近期无干细胞移植计划；
- •5.预期生存期大于 24 周；
- •6.ECOG 评分：0、1 或 2 分；
- •7.外周血原始细胞≤5%；
- •8.骨髓血原始细胞≤5%；
- •9.开始治疗前 7 天，主要器官功能正常，即符合下列标准：ALT 和 AST≤2.5×ULN；DBIL 和 TBIL≤2.0×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN；
- •10.符合伦理委员会要求，自愿签署知情同意书；
- •11.能够依从研究和随访程序；
排除标准
- •1.接受任何化疗、免疫调节药物治疗（例如来那度胺、泊马度胺、沙利度胺、α-干扰素）、芦可替尼、阿那格雷、皮质类固醇（剂量>10 mg/天的泼尼松或等效药物）的受试者。若受试者正在使用羟基脲以控制白细胞增多，且在使用吉卡昔替尼前已稳定剂量超过 14 天，则可继续使用羟基脲；
- •2.在开始使用吉卡昔替尼治疗前的 14 天内，受试者正在接受髓系生长因子（如粒细胞集落刺激因子）治疗；
- •3.既往接受过吉卡昔替尼治疗的受试者；
- •4.正在接受每日服用阿司匹林＞150mg 进行治疗的受试者；
- •5.任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价者，如： a)无法控制的糖尿病（>250mg/dL 或>13.9mmol/L）； b) 患有高血压且经联合降压治疗无法下降到以下范围内（收缩压小于 160mmHg，舒张压＜100mmHg）； c)周围神经病变（NCI-CTC AE v5.0 标准 2 级或以上）；
- •6.筛查时肝或肾功能不足的受试者，表现为： a)根据 Child-Pugh 系统评估，存在 2 级或 2 级以上肝病。 b) 已知有肝细胞疾病（例如，乙型或丙型肝炎（HBsAg 阳性或乙型肝炎病毒（HBV）DNA＞200 IU/ml 或 1000 拷贝/ml；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性或 RNA 阳性），肝硬化或其他肝细胞性疾病） c) 直接胆红素≥2×实验室正常范围上限（ULN）。 d)丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 2.5 x ULN e) 肾功能：血清肌酐（Creatinine, Cr）≥1.5×ULN 或内生肌酐清除率（Creatinine clearance rate, CCr） < 30 mL/min 或使用透析。
- •7.患有临床上重大的心脏病（NYHA III 或 IV 级）的受试者；
- •8.患有可能抑制口服药物吸收的重大胃部或其他疾病的受试者；
- •9.患有未解除的活动性重度感染（例如临床上重大的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染）的受试者；
- •10.既往确诊过活动性结核感染者或筛选期γ-干扰素释放试验阳性且研究者认为是活动性结核感染者；
- •11.筛选时 HIV 阳性，活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg 阳性且 HBV-DNA 阳性或高于正常值参考范围），抗 HCV 抗体且 HCV-RNA 阳性者；
- •12.筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的受试者（注：艾司唑仑除外）；
- •13.计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性受试者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的受试者；男性患者在给药期间和末次用药后的 2 天（约 5 个半衰期）时间内不使用避孕套的受试者；
- •14.存在会干扰其遵守研究要求的能力的活动性酒精或药物成瘾的受试者；
- •15.既往 5 年内罹患过恶性肿瘤（已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）的受试者；
- •16.受试者合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性或依从性；
- •17.疑似对盐酸吉卡昔替尼或同类药物过敏者；
- •18.受试者无法吞咽片剂；
- •19.筛选前 12 周内参加其他新药或医疗器械且服用了研究药物和使用了研究器械的受试者；
研究组 & 干预措施
吉卡昔替尼组
结局指标
主要结局
临床缓解率
时间窗: 第 12 周末
次要结局
- 脾脏体积缩小的百分比(第 12 周末)
- 实现 MPN-SAF TSS 评分减少≥50%的患者比例(第 12 周末)
- 脾脏响应率(第 12 周末)
- 受试者对病情变化的整体印象(第 12 周末)
- 安全性(入组至停药后 28 天±7 天)
研究者
研究点 (7)
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