ChiCTR2500112978尚未招募不适用
扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效评估和安全性研究：单中心回顾性研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年11月24日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- ALSRFS-R 量表评分
研究概览
简要总结
（一）主要目的：评价 ALS 受试者接受扑米酮（62.5-125 毫克 / 天）治疗的疗效和安全性。 （二）次要目的： 1、评价接受扑米酮治疗的 ALS 受试者血中程序性坏死标志物和细胞因子的变化情况。 2、研究本队列中 ALS 患者的基因图谱特征，探索 ALS 患者基因型与表型之间的关系。 3、研究本队列中 ALS 患者的血液和尿液蛋白组学特征。 （三）探索性目的：分析血中程序性坏死标志物、细胞因子与扑米酮血药浓度、受试者疾病特征（疾病严重程度、疾病进展速度、起病部位、性别、体重指数等）、吞咽功能、肺功能、病情进展情况（ALSFRS-R 评分、ROADS 评分、CNS-BFS 评分、 日常生活功能量表、步行试验等）的关系；探索对 ALS 诊断、治疗、预后具有应用潜力的分子标志物。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 横断面
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）2021 年 4 月至今期间在宜昌市中心人民医院西陵院区就诊的 ALS 患者。
- •（3）诊断符合 1998 年修订的 El Escorial 标准中临床肯定的、很可能的及可能的 ALS；或符合 ALS 的黄金海岸（Gold Coast）诊断标准；
- •（4）应用了扑米酮（62.5-125 毫克 / 日）治疗；
- •（5）已签署药品超说明书用药及知情同意书。
排除标准
- •（1）孕妇、哺乳期妇女；
- •（2）肌酐清除率<50 mL/min；
- •（3）干扰功能评估或危害生命的疾病或损伤；
- •（4）任何已知的非 ALS 相关的运动神经元病；
- •（5）重大的精神疾病，认知功能障碍；
- •（6）服药前有局限性炎症或慢性全身性炎症病史；
- •（7）服药前患有视力改变、复视、眼球震颤、共济失调、卟啉病、哮喘、慢性阻塞性肺疾病或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾患者；
- •（8）存在主要的心脏、肾脏、肝脏或其他全身性疾病；
- •（9）不愿或不能参加本研究；
- •（10）必要信息缺失或无法获取合格生物样本。
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
ALSRFS-R 量表评分
次要结局
- 血液 RIPK3 水平
- 血液 MLKL 水平
- 步行试验
- 基因分型
- ROADS 量表评分
- CNS-BFS 评分
- 日常生活功能量表评分
- 血液 RIPK1 水平
- 血液磷酸化 RIPK1 水平
- 血液磷酸化 RIPK3 水平
- 血液磷酸化 MLKL 水平
- 吞咽功能
- 肺功能
研究者
研究点 (1)
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