ChiCTR2200058224尚未招募2 期
扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症延髓功能障碍的随机双盲交叉对照临床试验加单臂开放期延伸试验
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2022年5月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- CNS-BFS 评分改善率
研究概览
简要总结
- 评价扑米酮对 ALS 患者的球部症状的治疗效果。
- 同时探索扑米酮对 ALS 患者血清 RIPK1 及相关炎症因子包括 IL-8 水平的影响。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机交叉对照
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •符合 1998 年修订的 IE Escorial 标准中临床肯定的、很可能的及可能的 ALS；
- •有延髓功能障碍（由主要研究者通过问诊确定）；
- •CNS-BFS 评分范围为 50-90 分；
- •可以口服用药或者接受口服用药的受试者；
- •若病人正在服用利鲁唑，则必须在随机化前至少服用 30 天；
- •若病人正在服用控制流涎的药物，比如：Nuedexta (DMQ)、右美沙芬（dextromethorphan）、奎尼丁（quinidine），必须在纳入前的 30 天内停止服用，才有资格纳入研究。
排除标准
- •3 个月以内参加了其他临床研究；
- •气管插管或有创辅助通气；
- •ALT 或 AST 大于正常值的 3 倍；
- •肌酐清除率<50ml/min；
- •干扰功能评估或危害生命的疾病或损伤；
- •任何已知的非 ALS 相关的运动神经元病；
- •重大的精神疾病，认知功能障碍；
- •过去 3 年有不规律的服药史（规律服药依从性差的患者）；
- •患有视力改变、复视、眼球震颤、共济失调者；
- •患有哮喘、慢性阻塞性肺疾病或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾患；
- •肝、肾功能受损者；蛋白尿++及以上者；
- •收缩压低于 90 毫米汞柱，或舒张压低于 50 毫米汞柱，每分钟心率小于 50 次者；
- •不愿或不能参加及完成本研究。
研究组 & 干预措施
A 组
第一阶段：扑米酮片 60mg/天；洗脱期：无干预；第二阶段：安慰剂对照。
B 组
第一阶段：安慰剂对照；洗脱期：无干预；第二阶段：扑米酮片 60mg/天
结局指标
主要结局
CNS-BFS 评分改善率
次要结局
- 吞咽障碍自评量表
- 洼田饮水试验
- ALSAQ-40 自我评估问卷
- 血清 IL-8 水平
- 血常规
- 尿常规
- 凝血功能
研究者
研究点 (1)
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