ChiCTR2000040947进行中（未招募）早期 1 期
雷帕霉素（西罗莫司）治疗 Prader-Willi 综合征的安全性与有效性研究
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 华北制药股份有限公司
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 身体成分
研究概览
简要总结
评价雷帕霉素治疗 PWS 患者的安全性以及有效性，包括代谢指标、身体成分和行为异常。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •(1)基因确诊的 PWS 患者；
- •(2)无肝肾功能衰竭；
- •(3)自愿参加试验，并经本人或法定监护人签署知情同意书。
排除标准
- •(1)合并感染、创伤；
- •(4)无法进行认知功能评估；
- •(5)对雷帕霉素过敏；
- •(6)同时参加或 1 个月内参加其它可能对本研究目的产生影响的另一项临床试验的患者；
- •(7)研究人员认为其他原因不适合临床试验者。
研究组 & 干预措施
雷帕霉素口服组
雷帕霉素 1mg qd po
干预措施: 雷帕霉素 1mg qd po
结局指标
主要结局
身体成分
临床总体印象量表
Achenbach 儿童行为量表
次要结局
- BMI 标准差分
- 稳态模型评估胰岛素抵抗指数
- 血脂
- 雷帕霉素谷浓度
研究者
研究点 (1)
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