ChiCTR2200056438尚未招募早期 1 期
雷帕霉素治疗脊髓小脑性共济失调的有效性和安全性
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 35 人开始时间: 2021年9月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 35
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 共济失调等级量表
研究概览
简要总结
评估雷帕霉素治疗脊髓小脑性共济失调的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 75（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •18 岁到 75 岁（含）的男性或女性受试者；
- •具有下述特定遗传性共济失调的确诊或疑诊：SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8 和 SCA10 等；i.受试者应具有 CLIA 认证的实验室或等同的国家实验室（可提供检查结果，需咨询申办方并由申办方确认实验室的等同性）确定的基因型诊断；
- •能够在没有人帮助的情况下行走 8 米（允许使用手杖和其他器具）；
- •筛选时 SARA 总分≥3 分；
- •SARA 步态分数≥1 分；
- •基线时，根据对病史、体格检查、实验室检查结果以及心电图检查进行的评估，研究者判定为病情稳定。受试者必须具有足够的体力，且预期可按照设计完成本试验；
- •有至少 6 年或相当程度的教育经历，且中文的流利程度足以完成必要的量表填写任务，以及理解知情同意书中的内容；
- •受试者必须具有足够的听力、视力以及语言表达能力，可进行 SARA 评定以及方案中规定的其他神经精神系统检测和访谈；足够的视力定义为满足以下两项：a.在最佳传统矫正（佩戴常规眼镜或隐形眼镜）的情况下双眼视力≥20/200；以及，b.根据 PI 的判断，受试者能够接受 SARA 评估而不受视觉损害的显著影响；
- •受试者必须能够理解并同意遵守指定的给药方案和程序；定期参与计划的诊室访视；并就不良事件和合并用药问题与研究人员可靠地沟通；
- •有生育能力的女性 a.所有性活跃且有生育能力的女性（Women of Child-Bearing Potential, WOCBP）必须同意在整个研究期间（即，从基线前 30 天开始，直至研究药物末次给药后 30 天）使用两种避孕方法：i.一种屏障法（例如，子宫帽加杀精剂、避孕套加杀精凝胶、宫内节育器、宫颈帽）；ii.以及另一种方法。另一种方法包括口服避孕药或另外一种屏障法；b.WOCBP 的筛选访视时血清妊娠检测必须为阴性，且在给药 72 小时内尿妊娠检测为阴性。c.性活跃且伴侣为 WOCBP 的男性必须同意在整个研究期间（首次治疗开始至研究药物末次给药后 90 天）使用两种避孕方法；
- •自愿参加试验，并经本人或法定监护人签署知情同意书。
排除标准
- •1.入组时和基线检查之间除了入选标准中规定的一种遗传性共济失调之外，存在可明显解释或显著造成受试者共济失调症状的任何其他医学病症（例如，酒精中毒、维生素缺乏、多发性硬化、血管疾病、肿瘤、副肿瘤性疾病、头部损伤、特发性迟发性共济失调、多系统萎缩症），或存在可干扰共济失调症状评估的其他医学病症（例如，卒中、关节炎）；
- •2.MMSE 评分<24 分；
- •3.根据研究者的判断，受试者的明显痉挛状态或张力障碍可影响 SARA 工具评估潜在共济失调严重程度的能力；
- •4.在筛选前的 1 月内，受试者可能还未开始理疗或作业治疗，且预期在治疗期，不会开始此类疗法。对于正在接受职业或物理疗法的受试者，如果治疗强度从筛选前 2 个月开始，以及在整个治疗期均保持不变，则可以继续接受此类治疗；
- •5.在筛查或基线检查时，如果出现医疗状况或疾病状态的变化等可能会影响 SARA 准确性的情况，则应排除受试者；
- •6.筛选前 5 年内曾有或现患恶性肿瘤；有慢性感染病史、近 2 个月有严重感染的病史或近 6 个月内有过机会感染；当前患有活动性肝炎或有丙型肝炎病史者；HIV 感染者；有如淋巴瘤等淋巴增殖性疾病病史者；
- •7.有多发性硬化或者其他中枢神经脱髓鞘疾病者；
- •8.曾有或现患有充血性心力衰竭者；有严重的、进行性的、未控制的肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、心、肺、神经和脑等疾病；
- •9.纯蛋白衍生物（protein purified derivative, PPD）皮试阳性或（和）CT 显示肺部有感染的征象或与结核病患者有密切接触者；
- •10.4 周内参加过其他药物观察者；
- •11.对雷帕霉素及其衍生物、或本药物中任何成份过敏的患者，孕妇及哺乳期妇女；
- •12.同时参加或者 1 月内参加其他可能对本研究目的产生影响的另一项临床试验的患者；
- •13.研究人员认为其他原因不适合临床试验者。
研究组 & 干预措施
1
雷帕霉素
结局指标
主要结局
共济失调等级量表
贝克抑郁自评量表
简易认知状态评价量表
36 项简易生活质量评估表
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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