ChiCTR2200055565进行中（未招募）早期 1 期
KL-TH02 自体造血干细胞移植治疗输血依赖性重型β-地中海贫血症的安全性和有效性临床研究
康霖生物科技（杭州）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2021年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- βA- T87Q 的 VCN
研究概览
简要总结
评价受试者接受 KL-TH02 自体造血干细胞移植后的安全性，并初步观察有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 25（—）
- 性别
- All
入选标准
- •4 岁及以上，性别不限；
- •纳入本研究前的两年内，诊断为输血依赖的β-地中海贫血，必须能稳定和持续的进行合适的铁熬合治疗。每年至少回输红细胞 100 mL/kg，或者红细胞年回输次数大于 8 次；
- •有记录的血红蛋白基线，或输血前 Hb 水平≤7g/dL；
- •具备异体干细胞移植的条件，但没有合适的供体来源；
- •愿意并能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性；
- •接受至少两年的治疗和随访，保留有详细的医疗记录，包括输血历史；
- •自愿参加本临床试验并签署知情同意书，能够遵照方案要求完成全部随访内容。
排除标准
- •1.人免疫缺陷病毒 1 型或 2 型（HIV-1 和 HIV-2）、乙型肝炎、丙型肝炎或人类 T 淋巴细胞病毒-1(HTLV-1)阳性，具有 VSV-G 抗体；
- •2.活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染者；
- •3.具有明确的骨髓采集麻醉禁忌；
- •4.任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生或免疫缺陷障碍；
- •5.白细胞计数＜3×109 个/L，和 / 或血小板计数＜120×109 个/L；
- •6.曾接受过异体移植；
- •7.在造血干细胞采集前 3 个月内接受过促红细胞生成素治疗；
- •8.直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于乳腺癌，直肠癌，卵巢癌，前列腺癌和胰腺癌）；
- •9.确诊有重大精神疾病，将严重影响临床研究的参与能力；
- •10.具有活动性疟疾；
- •11.具有主要器官损伤史，包括：肝脏疾病，转氨酶超过正常人的最高值 3 倍以上,肝活检中具有桥接纤维化肝硬化或急性肝炎的组织病理学证据,心脏疾病，左心室射血分数低于 25%的心脏病,计算出的肌酐清除率小于正常值 30%的肾脏疾病,医生认为过于严重的铁过载,核磁共振显示心脏 T2 值小于 10 ms,临床上明显的需要医学干预的肺动脉高压证据;
- •12.医生认为的任何其他导致受试者不适合造血干细胞移植的情况；
- •13.筛选的 30 天内参与另一项试验性药物的临床研究；
- •14.在 27 个月的研究期内想要成为父母的受试者；
- •15.曾接受过其他的基因治疗；
- •16.受试者或其父母对研究方案没有很好的依从性；
- •17.造血干细胞采集前的 3 个月内接受过羟基脲疗法。
研究组 & 干预措施
试验组
KL-TH02 回输
结局指标
主要结局
βA- T87Q 的 VCN
RCL 检测
慢病毒载体整合位点
总体生存率
治疗性珠蛋白的含量
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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