ChiCTR2300071806已完成早期 1 期
矮身材儿童血 Klotho、FGF23 水平与 GH-IGF-1 轴的关系及其对重组人生长激素疗效影响的研究
河北省科学技术厅1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2021年6月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 成纤维生长因子 23 浓度
研究概览
简要总结
阐明 Klotho 及其相关因子 FGF23 调控 GH-IGF-1 的途径及分子机制，可为矮身材儿童的诊治提供重要思路。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 析因分组（即根据危险因素或暴露因素分组）
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 15（—）
- 性别
- All
入选标准
- •生长激素缺乏症（Growth hormone deficiency，GHD）组：（1）身高符合矮身材儿童的诊断标准；（2）生长速率明显落后，1-3 岁低于 7cm/年，3 岁-青春期前低于 5cm/年，青春期低于 6cm/年；（3）身体各部分（躯干、四肢等）比例协调、容貌稚嫩；（4）骨龄较实际年龄落后 1 岁以上；（5）作用机制不同的两种 GH 药物刺激试验(胰岛素、左旋多巴)示 GH 峰值<10ng/mL；（6）血清 IGF1 水平明显降低；（7）染色体正常；（8）除外其他导致矮身材的疾病。
- •特发性矮小（Idiopathic short stature，ISS）组：（1）身高符合矮身材儿童的诊断标准；（2）出生时身长和体重均在正常范围；（3）GH 药物刺激试验示 GH 峰值≥10ng/mL；（4）血清 IGF1 浓度正常；（5）骨龄正常或落后；（6）染色体正常；（7）除外其他导致矮身材的疾病。
- •小于胎龄儿（Small for Gestational Age，SGA）组：（1）身高符合矮身材儿童的诊断标准；（2）符合 SGA 矮小症诊断标准；（3）染色体正常；（4）除外其他导致矮身材的病。
- •家族性矮小组：（1）身高符合矮身材儿童的诊断标准；（2）父母或父母之一的身高小于同年龄同性别同种族身高标准差-2SD；（3）染色体正常；（4）除外其他导致矮身材的病。
- •Turnner 综合征（TS）组：（1）女童出现难以解释的生长落后；（2）缺乏第二性征；（3）具以下一项或多项：新生儿期手足水肿、项部皮肤增厚，特殊躯体特征：颈蹼、后发际低、耳位低、小下颌、肘外翻、指甲发育不良、色素痣、高腭弓、第四掌骨短、脊柱侧凸，先天性心血管异常如左心异常、主动脉瓣异常、主动脉扩张、主动脉缩窄、主动脉弓延长，肾发育异常，慢性中耳炎，传导性或感音性耳聋，学习障碍特别是视觉空间或非语言技巧障碍等；（4）染色体核型分析发现有一条 X 染色体，另一条 X 染色体完全或部分缺失，或存在其他结构异常，伴或不伴细胞系的嵌合；（5）促性腺激素水平升高，雌激素水平低；（6）盆腔 B 超提示子宫卵巢发育不良。
排除标准
- •（1）肥胖、消瘦等营养障碍性疾病患者；（2）患有其他内分泌疾病（甲状腺功能异常、糖尿病、肾上腺功能不全等）者；（3）急性疾病（创伤、感染、慢性疾病加重等）患者；（4）患有慢性肝肾疾病、心肺疾病、骨骼疾病、恶性肿瘤、染色体异常等者；（5）钙磷代谢紊乱者；（6）智能发育落后者；（7）最近 3 个月内使用过抗生素、类固醇类药物或其他可能会影响实验结果的药物者。
研究组 & 干预措施
特发性矮小组
生长激素缺乏症组
家族性矮小组
对照组
小于胎龄组
Tunner 综合征组
结局指标
主要结局
成纤维生长因子 23 浓度
时间窗: 清晨 8 点
Klotho
时间窗: 清晨 8 点
胰岛素样生长因子-1
时间窗: 清晨 8 点
生长激素释放肽
时间窗: 清晨 8 点
骨龄
时间窗: 清晨 8 点
GH 峰值
时间窗: 清晨 8 点
次要结局
- 身高、体重、Tanner 分期(清晨 8 点)
研究者
研究点 (1)
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