ChiCTR2300072288进行中（未招募）4 期
利司扑兰治疗中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效及安全性： 一项真实世界多中心队列研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 上海罗氏制药有限公司
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 在 1-3 型 SMA 患者中评估利司扑兰对运动功能的改善：运动功能评估量表总分较基线的变化。
研究概览
简要总结
这项多中心、观察性研究的目的是通过真实世界数据，评估利司扑兰用于治疗中国 1~3 型 SMA 患者的疗效和安全性。 主要疗效目的是在 1-3 型 SMA 患者中评估利司扑兰对运动功能的改善评估指标为利司扑兰治疗第 12 个月时运动功能评估量表总分较基线的变化。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
- 盲法
- None
入排标准
- 年龄范围
- / 至 /（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.研究入组时患者的诊断需符合利司扑兰在中国已获批适应症；
- •临床分型为 1-3 型 SMA；
- •3.患者根据临床常规诊疗接受利司扑兰治疗，需满足以下两种情况中的一种：
- •（1）“新患者”：患者在进入本研究队列时开始使用利司扑兰治疗；
- •（2）“老患者”：患者在进入本研究队列时已开始且仍在接受利司扑兰治疗，并且患者的医疗记录中包含必要的回顾性研究数据，包括用于计算主要疗效终点的数据、SMA 治疗信息、重要的人口统计学信息和基线临床特征。如果患者接受利司扑兰治疗的时间已经超过 12 个月，患者的医疗记录中应当包含满足对主要疗效研究目的进行分析的数据，以及运动功能里程碑的达成情况；如果患者接受利司扑兰治疗的时间不超过 12 个月，仅要求医疗记录中包含有基线的运动功能评估数据。医疗记录中应当包含患者开始接受利司扑兰治疗的日期、开始利司扑兰治疗前的用药史，以及开始接受利司扑兰治疗后针对 SMA 的伴随用药；老患者既往已开始使用利司扑兰的时间，最早可从利司扑兰在中国市售开始（即 2021 年 8 月，医生可以实际向患者处方利司扑兰的时间），至本研究启动；
- •4.根据临床实践，入组的患者可以是疾病修正治疗（DMT）初治患者（指曾经未使用过任何 DMT 治疗的患者）选择使用利司扑兰；也可以是 DMT 经治后转换为利司扑兰治疗的患者，但仅限曾使用诺西那生随后转换为利司扑兰治疗的患者，可入组本研究；
- •5.根据临床实践，如果患者需要联合治疗，则仅限同时使用利司扑兰联合诺西那生治疗的患者，可入组本研究；
- •6.患者或其法定代理人理解研究程序，并书面签署知情同意书表示同意参加研究。
排除标准
- •1.对利司扑兰或利司扑兰所含任何成分过敏的患者；
- •2.回顾性数据中关键信息缺失且无法在进入研究后补充的患者；
- •3.使用或曾使用 onasemnogene abeparvovec-xioi 或其他基因治疗的患者。使用除利司扑兰、诺西那生以外的疾病修正治疗（DMT）或其他已知 SMA 靶点药物的患者；
- •4.患者在本研究期间或者参与本研究之前参与任何干预性研究；
- •5.利司扑兰在中国商业上市前接受利司扑兰治疗的患者，例如参加临床试验或早期准入项目；
- •6.研究者 / 研究人员评估该患者处于危重疾病状态，且研究者判断患者无法完成本方案所需的关键评估，或者无法接受至少 1 个月利司扑兰治疗；
- •7.预期该患者将无法在常规诊疗实践中参加定期随访评估的患者。
研究组 & 干预措施
1-3 型脊髓性肌萎缩症患者
结局指标
主要结局
在 1-3 型 SMA 患者中评估利司扑兰对运动功能的改善：运动功能评估量表总分较基线的变化。
时间窗: 利司扑兰治疗第 12 个月时
次要结局
- 运动功能评估量表总分较基线的变化(利司扑兰治疗第 12 个月时)
- 运动功能评估量表总分较基线的变化(利司扑兰治疗第 24 个月时)
- 通过 HINE-2 评估患者运动里程碑的达成情况（如头部控制、独坐、独站、独走等）。(利司扑兰治疗 12 个月、24 个月时)
- 无事件生存和生存的患者比例(利司扑兰治疗 12 个月、24 个月时)
- 患者吞咽和经口进食的能力(利司扑兰治疗 12 个月、24 个月时)
- 每患者-年住院治疗次数（任何原因）和患者平均住院 日。(利司扑兰治疗 12 个月、24 个月时)
- 患者自评和照护者报告的 SMA 独立量表评分(利司扑兰治疗 12 个月、24 个月时)
- 接受治疗的持续时间，是否停止利司扑兰治疗和其原因
研究者
研究点 (5)
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