ChiCTR2000041208进行中（未招募）4 期
硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 90
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 运动功能评估
研究概览
简要总结
通过观察硫酸沙丁胺醇片剂治疗 5qSMA 患儿的临床表现与治疗应答，获得口服沙丁胺醇片剂治疗中国 5qSMA 患儿的疗效数据，有望扩展沙丁胺醇的适应症， 指导药物治疗 SMA 的临床指南撰写。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 本试验采用双盲设计，保证研究者和受试者（包括监护人）对试验分组的盲态。本试验为 2:1 设计，一级揭盲。一级揭盲于统计计划书、数据审核报告定稿并锁定数据库后进行，揭晓随机号所对应的组别代码及对应的药物，以便对全部数据进行分组后的统计分析。 编盲： 采用 Sas 统计软件模拟产生随机编码。药品生产供应方将提供剂型、颜色、大小等外观形态相同的试验用药品和安慰剂，并采用统一药品外包装。药品出库时按照每位受试者 1 年需要量进行分装，同时匹配一个系统随机生成的编码。将药品编盲码与患者对应的随机号进行随机匹配并记录，研究者方依据对应编号发放药品。所有药物对应编码将由生产供应方在 系统后台匹配并记录。除紧急情况外，研究过程中研究者及受试者（包括监护人）无法得知某一编码所对应的试验用药品类型及所在分组。 揭盲： 在完成 12 个月随访研究的统计、数据记录定稿并锁定数据库后，可揭晓随机号所对应的试验组别及对应药物类别。 只有在患者出现紧急医疗情况、且需要获知随机治疗信息用于适当治疗时，才可对治疗编码进行揭盲。受试者可通过上报研究者联系药品生产供应方，确定对应编号被分配的组别和药品类型以采取应对策略。 试验用药品提前揭盲将记录在研究源文件及最终结果报告中。
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 17（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：
- •（1） 2~17 周岁（包含边界值）的男性和女性；
- •（2） 5q SMA 诊断已明确：基因检测验证存在导致 SMN1 基因功能丧失的纯合缺失或杂合突变；
- •（3）存在可归于Ⅱ 型或Ⅲ型 SMA 的临床症状：近端全身性肌无力、肌张力低下、肌萎缩和 / 或舌肌萎缩、震颤、呼吸困难、脊柱侧弯、消化功能差等症状；
- •（4）受试者的法定监护人已理解并遵守研究流程，能与研究者进行良好沟通，受试者自愿参加试验，并签署知情同意书（年龄≥8 周岁且能独立表达意愿的儿童也应签署知情同意书）。
排除标准
- •具有以下任何一项者均不能入组本研究：
- •（1） 无法遵循研究要求者；
- •（2） 存在使用或伴随使用可干扰硫酸沙丁胺醇疗效的药物治疗者；
- •（3） 患有研究者认为的具有临床意义的心血管系统疾病者；
- •（4） 血压控制不良者（坐位收缩压≥160 mmHg 或≤90 mmHg，或坐位舒张压≥100 mmHg 或≤60 mmHg）；
- •（5） 对两种及以上药物或食物过敏者，或已知对试验药物（包括其组方成份）过敏的患者；
- •（6） 当前或既往接受过沙丁胺醇 / 提升 SMN 蛋白的疾病修正药物治疗者或筛选前 3 个月内参加过药物临床试验者；
- •（7） 伴随疾病、身体状况或针对伴随疾病进行的治疗可能会干扰试验结果者，或在研究者看来，患者参与本研究的风险大于受益者；
- •（8） 其他未能明确规定但研究者认为不宜参加本临床试验的患者。
研究组 & 干预措施
试验组
给予沙丁胺醇片剂口服
对照组
给予空白安慰剂药片口服
结局指标
主要结局
运动功能评估
时间窗: 治疗第 3、6、12 个月
次要结局
- 肺功能(治疗第 1（必要时）、3、6、12 个月)
- 营养评估(必要时)
- 血钾(治疗第 1、3、6、12 个月)
- 心功能(治疗第 1、6、12 个月)
- 脊柱 Cobb 角(治疗第 6、12 个月)
研究者
研究点 (1)
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