ChiCTR1800018002进行中（未招募）治疗新技术临床试验
自灭活慢病毒载体基因转染治疗 ADA 缺乏型重症联合免疫缺陷病
深圳市免疫基因治疗研究院1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2018年8月20日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 治疗新技术临床试验
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- ADA 活性改善
研究概览
简要总结
评价自灭活慢病毒载体转染后纠正缺陷的 ADA 基因以治疗 ADA 缺乏型 SCID 的临床方案的安全性及有效性
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0.1 至 10（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.明确诊断为 ADA 缺乏型重症联合免疫缺陷患者，同时具有 ADA 致病性变异。
- •无 HLA 全相合同胞或家族供者。
- •无法得到 ADA 酶替代治疗。
- •骨髓染色体检测无明确细胞遗传学异常，未检测到主要的儿童白血病相关染色体异常重排。
- •未接受过造血干细胞移植。
- •预测生存期大于 3 个月。
- •经 PCR 检测证实无 HIV 感染。
- •治疗前签署知情同意书。
排除标准
- •缺乏致病性 ADA 变异的依据。
- •2.存在同胞 / 亲缘全相合供者。
- •3.伴有恶性肿瘤性疾病（EB 病毒感染相关性淋巴增殖性疾病除外）。
- •4.应用任何化疗药物治疗期间（停药大于 1 个月者除外）。
- •5.存在 HIV-1 或 HIV-2 感染依据。
- •6.存在活动性乙肝病毒感染。
- •7.存在可能导致患者生存期不足 3 个月的疾病，例如需要机械通气维持、重要脏器功能衰竭，严重、持续进展的对常规治疗无效的感染等。
- •8.应用免疫抑制剂治疗中（糖皮质激素除外）。
- •9.研究者认为患者不适合或者不能完全本研究者。
研究组 & 干预措施
基因治疗组
输注转染 ADA-慢病毒载体的自体造血干细胞
结局指标
主要结局
ADA 活性改善
次要结局
- 治疗的副作用
- 免疫重建的有效性
研究者
研究点 (1)
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