ChiCTR2200065664尚未招募2 期
GC301 腺相关病毒注射液基因治疗>1 岁婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及初步疗效的临床探索试验
北京市科委1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 5 人开始时间: 2022年12月1日最近更新:
干预措施
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 粗大运动功能-88（GMFM-88）总百分比与基线相比变化
研究概览
简要总结
主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液单次静脉注射给药治疗婴儿型庞贝病患者的临床安全性和耐受性，为本品的后续研究提供参考。 次要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液单次静脉注射给药治疗婴儿型庞贝病患者的药代动力学（AAV 病毒载量）、免疫原性及初步疗效。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 6（—）
- 性别
- All
入选标准
- •(1) 年龄>1 岁，≤6 岁，性别不限。
- •(2) 患者在 12 个月龄前出现庞贝病症状，根据 GAA 基因变异分析、GAA 酶活性及临床表现确诊为婴儿型庞贝病（IOPD）者。
- •(3) 患者已应用酶替代治疗（ERT）病情无急剧进展者。
- •(4) 受试者有明显肌肉无力。
- •(5) 可进行运动功能评估。
- •(6) 受试者和合法监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- •(1) 具有临床意义的器质性疾病（与婴儿型庞贝病相关的症状除外），包括具有临床意义的心血管、肺部、肝脏、肾脏或神经系统疾病，或其他严重并发疾病。
- •(2) 需要持续有创或无创辅助通气者。
- •(3) 入组前两周内出现发热或呼吸道感染，入组前 24 小时内出现呕吐、腹泻者。
- •(4) 筛选前 90 天内接受过免疫调节剂（除外吸入性糖皮质激素）治疗者。
- •(5) 既往应用糖皮质激素出现严重不良反应者。
- •(6) 血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:200 者。
- •(7) 参加过 / 正在参与其他的基因治疗临床试验者。
- •(8) 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况者。
研究组 & 干预措施
实验组
GC301 腺相关病毒注射液
干预措施: GC301 腺相关病毒注射液
结局指标
主要结局
粗大运动功能-88（GMFM-88）总百分比与基线相比变化
6 分钟步行测试（6MWT）与基线相比变化
心脏彩超左心室质量（LVM）Z 评分与基线相比变化
次要结局
- 总体生存率和无呼吸支持生存率
- 在 52 周时稳定或改善（即没有任何临床恶化事件）的患者比例
- 新增有创 / 无创呼吸机依赖
- 婴幼儿潮气呼吸功能检测（<5 岁）与基线相比变化
- MMT 徒手肌力评定量表评分与基线相比
- 评价肌肉活检检测肌肉中的糖原含量与基线的变化（通过组织病理学切片及糖原染色观察）
- 评价肌肉组织 GAA 酶活性与基线的变化
- 评价血液中 GAA 酶活性与基线的变化
- 尿 Glc4 浓度与基线的变化
- 评价血液肌酸激酶（CK）、谷草转氨酶（GOT）、乳酸脱氢酶（LDH）、脑钠肽（BNP）和血脑钠肽前体（Pro BNP）与基线的变化
- 评价肌电图与基线的变化
- 评价肌肉超声与基线的变化
- 评价骨骼肌磁共振成像与基线的变化
- 评价心脏磁共振成像与基线的变化
- 丹佛发育筛查测试（DDST 量表）（<6 岁）评分和 / 或 Vinland 社会适应量表与基线相比变化
- 儿童生活质量量表（PedsQLTM）评分与基线相比变化
- 不良事件 / 严重不良事件（不良事件发生率、不良事件导致的停止治疗、药物相关的严重不良事件）
- 生命体征（血压、脉搏、呼吸、体温）
- 症状和体征
- 实验室检查（血常规、尿常规、便常规、血生化、凝血功能）
- 12 导联心电图
- 免疫原性评估
- 胸片
研究者
研究点 (1)
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