ChiCTR2600122736尚未招募3 期
人生长激素注射液（GB06）治疗儿童生长激素分泌不足所致生长障碍的疗效和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照的Ⅲ期临床研究
成都市妇女儿童中心医院29 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 192 人开始时间: 2025年12月1日最近更新:
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 192
- 试验地点
- 29
- 主要终点
- 年化身高增长速率
研究概览
简要总结
比较 GB06 和诺泽/Norditropin®FlexProTM 治疗儿童生长激素分泌不足所致生长障碍的有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 开放标签，对评估者隐藏分组
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 11（—）
- 性别
- All
入选标准
- •监护人理解并签署书面知情同意书（ICF）；参与者如年满 8 岁也需签署 ICF，不满 8 岁但能表达同意时，其意见应被明确记录；
- •签署知情同意书时年龄>=3 岁且男孩<=11 岁，女孩<=10 岁；
- •筛选时身高低于同年龄、同性别正常健康儿童平均身高 2 个标准差（SD）（详见附件 1）；
- •筛选前 6 个月至 18 个月内的年化身高增长速率（AHV）<5cm/年（参考 2008 年中华医学会儿科学会内分泌遗传代谢学组《矮身材儿童诊治指南》及《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》）；
- •体重指数（BMI）处于同年龄、同性别正常健康儿童平均+-2SD 之内（详见附件 2）；
- •均匀性矮小、智力发育正常；
- •发育处于 Tanner I 期（男孩睾丸体积<4ml，女孩乳房无可触及的乳房腺体组织，详见附件 3）；
- •IGF-1 水平低于同年龄、同性别儿童-1SDS 对应的参考值（详见附件 4）；
- •筛选前 12 个月内通过两种不同药物联合 GH 刺激试验确诊生长激素缺乏症（GHD），且 GH 峰值水平<=10.0ng/ml（参考国家药监局药审中心《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》）；
- •女孩为正常染色体核型 46，XX（既往染色体检查结果都可以接受）。
排除标准
- •已知对临床研究药物中的成分过敏者；
- •既往接受过重组人生长激素（rhGH）或 IGF-1 治疗或联合使用其他可能影响生长的治疗，包括但不限于性激素和蛋白同化激素，除外激素替代治疗（甲状腺激素、氢化可的松）；
- •在筛选前 3 个月内接受任何研究药物或在随机化前参加另一项临床试验；
- •小于胎龄儿（根据 2023 年发表的《小于胎龄儿的诊断与临床管理》，出生体重低于同性别同胎龄儿平均体重的第 10 百分位数）；
- •生长激素缺乏症属于其他垂体激素缺乏症者；
- •有恶性肿瘤（包括颅内肿瘤）既往病史或目前患有此类疾病；其中颅内肿瘤须经磁共振成像或计算机断层扫描证实。如果可提供医学评价和结论，则筛选前 12 个月内获得的图像或扫描可用作筛选数据；
- •有眼底病变（视神经乳头水肿病变）病史者；
- •确诊糖尿病，或空腹血糖>=7.0mmol/L 或糖化血红蛋白（HbA1c）>= 6.5%者；
- •在筛选前 3 个月内接受过全身性皮质类固醇治疗连续 2 周以上者；
- •预期试验期间需要连续 4 周以上吸入布地奈德>400μg/天或等效剂量的吸入糖皮质激素治疗的儿童；
- •其他生长异常或可能影响身高的异常情况，包括但不限于：染色体非整倍体、特纳综合征、莱伦氏综合征、努南综合征、普拉德-威利综合征、SHOX-1 基因异常、GH 受体缺失和其他显著基因突变导致的伴身材矮小的医学综合征；显著脊柱异常，包括但不限于脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变异；先天性异常（导致骨骼异常），包括但不限于 Russell-Silver 综合征和骨发育不良；骨发育不良的家族史；
- •其他可能影响生长或生长能力评估的临床显著异常情况，包括但不限于肝肾功能不全［如丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常值上限 1.5 倍，肌酐（Cr）>正常值上限］、营养不良、严重心肺及血液系统等疾病、全身感染、免疫功能低下、精神异常及合并其他先天畸形等；
- •传染性疾病，如乙型肝炎、丙型肝炎、艾滋病、梅毒或结核病等。HBV 表面抗原阳性者，须进一步检测乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）；丙型肝炎病毒抗体阳性者，须进一步检测丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV RNA）。如 HBV DNA 或 HCV RNA>定量下限则被排除；
- •合并使用其他可能影响生长的治疗，包括但不限于使用哌甲酯治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）；
- •毒品、药物或酒精滥用史；
- •甲状腺功能减退症和 / 或肾上腺功能不全儿童在随机化前未接受过持续至少 90 天的充分稳定替代治疗；
- •研究者认为可能危害参与者安全或方案依从性的其他疾病；
- •参与者和 / 或其监护人在研究执行方面可能出现依从性差的问题；
- •研究者认为不适合入选的其它情况。
研究组 & 干预措施
试验组
GB06
干预措施: GB06
对照组
诺泽/Norditropin?FlexProTM
干预措施: 诺泽/Norditropin?FlexProTM
结局指标
主要结局
年化身高增长速率
时间窗: 第 52 周
次要结局
- 实足年龄（CA）身高 SDS（Ht SDS CA）及其相比基线的改变(第 5 、13 、26 、39 、52 周)
- 骨龄（BA）及其相比基线的改变(第 52 周)
- 所有观察到的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、给药部位检查、实验室及影像学检查（包括但不限于空腹血糖、HbA1c）。(从给药后开始，直至研究药物末次给药后 4 周)
- Tanner 分期及其相比基线的改变(第 26 、52 周)
- 抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab）(基线和第 5、13、26、39、52 周)
- BA/CA 及其相比基线的改变(第 52 周)
- IGF-1 与 IGF-1 SDS 及其相比基线的改变。(第 5 、13 、26 、39 和 52 周)
- 骨龄身高 SDS（Ht SDS BA）及其相比基线的改变。(第 52 周)
- IGFBP-3 与 IGFBP-3 SDS 及其相比基线的改变。(第 5 、13 、26 、39 和 52 周)
- AHV 标准差评分（SDS）及其相比基线的改变。(第 5 、13 、26 、39 、52 周)
研究者
研究点 (29)
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