ChiCTR2300075883尚未招募2 期
一项在去甲基化药物治疗失败、伴 SF3B1 突变的输血依赖骨髓增生异常综合征患者中评价罗特西普治疗贫血的疗效和安全性 2 期临床研究
国家自然科学基金；百时美施贵宝研究者发起的研究基金6 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年7月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 脱离红细胞输注(RBC-TI)≥8 周
研究概览
简要总结
探索罗特西普对去甲基化药物治疗失败、伴 SF3B1 突变的输血依赖 MDS 患者的疗效和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试者签署知情同意书(ICF)时年龄≥18 岁；
- •2.在进行任何与研究相关的评估 / 程序之前，受试者必须理解并自愿签署一份 ICF；
- •3.根据 2022 年 WHO 分类[15]确诊为 MDS，基因测序证实有 SF3B1 突变；
- •4.去甲基化药物治疗失败；
- •5.红细胞输注情况符合以下标准：
- •（1）在入组前至少 16 周内，平均需要≥2 单位/8 周的红细胞输注；
- •（2）在纳入试验前的 16 周内，没有连续 56 天不输注 RBC 的期间；
- •6.不符合骨髓移植条件或选择不接受骨髓移植；
- •7.不需要诱导化疗或患者选择不接受诱导化疗；
- •8.美国东部肿瘤协作组(ECOG)评分为 0、1 或 2 分；
- •9.有生育潜能的女性(FCBP)必须在开始研究治疗之前，有两次由研究者验证的阴性妊娠试验。她必须同意在研究期间和研究治疗结束后继续进行妊娠试验。即使受试者对异性性接触实行真正的禁欲，这也适用；承诺对异性性接触进行真正的禁欲或同意使用并能够遵守有效的避孕措施。必须在每次罗特西普给药前或每月进行核实[例如：在开始使用研究药物前 5 周、研究治疗期间(包括给药中断)和研究治疗停止后 12 周]；男性受试者必须实践真正的禁欲(必须在每次罗特西普给药前或每个月核实)，或者同意在参与研究期间、给药中断期间以及试验性药物停药后至少 12 周内与怀孕女性或有生育潜力的女性发生性接触时使用安全套，即使他已经成功完成了输精管结扎术；
- •10.受试者愿意并能够遵守研究访视时间表和其他研究方案要求。
排除标准
- •1.既往接受过罗特西普或 sotatercept (ACE-011)治疗；
- •2.与 5q 缺失细胞遗传学异常相关的 MDS；
- •3.继发性 MDS，即：已知由于化学损伤或用化疗和 / 或放疗治疗其他疾病而引起的 MDS；
- •4.既往接受过异基因或自体造血干细胞移植；
- •5.已知 AML 诊断史；
- •6.估计肾小球滤过率(eGRF)或肌酐清除率< 40 mL/min；
- •7.血清天冬氨酸转氨酶 / 血清谷草转氨酶(AST/SGOT)或丙氨酸转氨酶 / 血清谷丙转氨酶(ALT/SGPT)≥3.0 倍正常值上限(ULN)；
- •8.总胆红素≥2.0 倍正常值上限；
- •9.既往有除 MDS 以外的恶性肿瘤病史，除非受试者已无该疾病≥5 年；
- •10.纳入研究前 6 个月内有卒中、深静脉血栓形成(DVT)、肺或动脉栓塞病史；
- •11.纳入试验前 6 个月内由研究者确定的心肌梗死、未控制的心绞痛、未控制的心力衰竭或未控制的心律失常；
- •12.未受控制的全身性真菌、细菌或病毒感染；
- •13.对研究产品中的重组蛋白或赋形剂有重度过敏或过敏反应或超敏反应史；
- •14.入组前 8 周内的大手术。受试者必须从入组前的任何手术中完全恢复；
- •15.怀孕或哺乳期女性；
- •16.受试者有任何严重的身体状况，实验室异常，或精神疾病，将阻止受试者参与研究；
- •17.受试者有任何状况，包括实验室异常的存在，如果他 / 她参加研究，将使受试者处于不可接受的风险；
- •18.受试者患有任何疾病或伴随用药，会影响对研究数据的解读。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
脱离红细胞输注(RBC-TI)≥8 周
次要结局
- 脱离红细胞输注持续时间
- 脱离红细胞输注≥12 周
- 脱离红细胞输注≥16 周
- 红系血液学改善
- 平均血红蛋白增加≥1.0 g/dL
- 健康相关生活质量
- 中性粒细胞血液学改善
- 血小板血液学改善
- 血清铁蛋白的下降
- 至红细胞脱输的时间
- 进展为 AML
- 无进展生存期
- 不良事件
研究者
研究点 (6)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
罗特西普联合重组人促红细胞生成素治疗较低危骨髓增生异常综合征患者贫血有效性和安全性的前瞻性、单臂、多中心临床研究ChiCTR2300070683自筹
Unknown
不适用
一项减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征难治性贫血伴原始细胞增多（MDS-RAEB）的前瞻性、开放标签、多中心临床研究ChiCTR-OPC-17011122中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)30
Unknown
不适用
海曲泊帕治疗成人较低危骨髓增生异常综合征伴血小板减少患者有效性和安全性的前瞻性、单臂、多中心临床研究ChiCTR2300068232科研经费
Unknown
2 期
一项 AND017 治疗 IPSS-R 较低危骨髓增生异常综合征（MDS）贫血参与者的单中心、开放标签、单臂 II 期临床研究ChiCTR2500106742杭州安道药业有限公司104
Unknown
2 期
地西他滨联合非血缘脐血移植诱导治疗骨髓增生异常综合症的临床研究ChiCTR2000035484自筹30