ChiCTR2300076920尚未招募4 期
罗特西普在中国轻中度β-地中海贫血患者的疗效和安全性
北京生命绿洲公益服务中心1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年10月11日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 血红蛋白
研究概览
简要总结
观察罗特西普在中国临床实践中治疗轻中度β-地中海贫血患者的疗效和安全性，为后续临床使用提供证据参考。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 90（—）
- 性别
- All
入选标准
- •2.β-地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血，允许同时有α-珠蛋白基因缺失、突变或重复；
- •3.入组前 24 周内输血量≤7.5U，或近一年内输血次数≤2 次；
- •4.入组前至少 8 周内无输血；
- •5.平均基线 Hb 小于等于 9g/dL（基于入组分组前 4 周内至少两次测量，每次测量间隔≥1 周；排除输血后 21 天内的 Hb 值）；
- •6.ECOG PS 0-1。
排除标准
- •1.参与其他药物或医疗器械干预性临床研究的患者；
- •2.妊娠或哺乳期妇女；
- •3.对罗特西普和 / 或注射用罗特西普辅料过敏者；
- •4.重度肝功能不全（肝酶(ALT 或 AST) ≥3xULN）；
- •5.重度肾功能损伤(eGFR < 30 ml/min/1.73m3 或终末期肾病患者)；
- •6.心脏病，纽约心脏协会(NYHA)分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死；
- •7.患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级；
- •8.入组前 24 周内有深静脉血栓形成或卒中病史的患者；
- •9.任何重大的其他医疗状况、实验室异常或精神疾病，研究者认为不适合纳入者。
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
血红蛋白
在无输血情况下，平均 Hb 较基线升高 1.0g/dL 或更高的患者比例
时间窗: 第 13-24 周
次要结局
- 在无输血情况下，Hb 浓度较基线的平均变化(第 13-24 周)
- 在无输血情况下，Hb 平均增加 1.0g/dL 或更高的患者比例(第 37-48 周)
- 脱离输血 12 周和 16 周患者比例
- SF 较基线变化(第 24 周和 33 周)
- 治疗期间不良反应事件和发生率
研究者
研究点 (1)
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