ChiCTR2300071687Not yet recruitingPhase 4
罗特西普治疗中国β-地中海贫血的真实世界研究（“CHAMP”研究）
百时美施贵宝（中国）投资有限公司11 sites in 1 countryStarted: May 29, 2023Last updated:
Conditions
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 4
- Status
- Not yet recruiting
- Sponsor
- Locations
- 11
- Primary Endpoint
- 以 RBC 单位表示的 输血负担
Study Overview
Brief Summary
主要结局 描述第 1 周至第 24 周的输血负担（输注的红细胞 [RBC] 单位数）相对基线（开始罗特西普治疗前 24 周）的变化 次要结局
- 描述接受罗特西普治疗的患者的人口统计学和临床特征
- 描述第 1 周至第 48 周的输血负担（输注的 RBC 单位数）相对基线（开始罗特西普治疗前 24 周）的变化
- 比较第 6、9、12、24、36 和 48 周时罗特西普治疗期间血红蛋白 (Hb) 水平相对基线（开始前数据）的平均变化
- 描述第 24 周时输血负担方面的医疗资源利用 (HCRU) 相对基线的变化
- 描述使用罗特西普治疗期间从开始到第 48 周发生的任何不良事件的发生率
- 描述开始罗特西普治疗后任何滚动 12 周期间的无输血期持续时间 探索性结局
- 描述第 48 周时输血负担方面的医疗资源利用 (HCRU) 相对基线的变化
- 比较第 9、12、24、36 和 48 周时罗特西普治疗期间网织红细胞计数相对基线（开始前的最后数据）的平均变化
- 比较第 24 周和第 48 周时罗特西普治疗期间的血清铁蛋白相对基线（开始前的最后数据）的平均变化
- 比较第 24 周和第 48 周时罗特西普治疗后血清铁蛋白从 1000 μg/L 以上降低至 1000μg/L 以下的患者比例 (%)
- 使用的铁螯合剂治疗 (ICT) 的类型和剂量的变化
Study Design
- Study Type
- 观察性研究
- Primary Purpose
- 连续入组
- Masking
- None
Eligibility Criteria
- Ages
- 18 to 35 (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •开始日期时 ≥18 岁；
- •诊断为 TD β-地中海贫血且符合中国处方说明书中罗特西普治疗条件的患者；
- •根据主治医生的决定，患者在药物上市后接受了罗特西普治疗（至少一剂）；
- •接受至少一次罗特西普治疗的患者。
Exclusion Criteria
- Not provided
Arms & Interventions
观察组
Outcomes
Primary Outcomes
以 RBC 单位表示的 输血负担
Time Frame: 基线至第 48 周
血红蛋白 (Hb) 水平
Time Frame: 基线至第 48 周
Secondary Outcomes
- 不良事件(第 1-48 周)
- 网织红细胞计数(基线至第 48 周)
- 血清铁蛋白(基线至第 48 周)
- 铁螯合剂治疗(基线至第 48 周)
- 无输血期(第 1 周 - 第 48 周)
Investigators
Study Sites (11)
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