沙利度胺治疗输血依赖型中、重度β型地中海贫血的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 血红蛋白
研究概览
简要总结
主要目的： 观察沙利度胺治疗输血依赖型中、重度β地中海贫血的有效性，主要观察指标服药 3 个月血红蛋白水平的变化。 次要目的： 观察沙利度胺治疗输血依赖型中、重度β地中海贫血病人的临床安全性；观察输血依赖性的影响。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 药物随机编码的产生:由数字表法产生药物随机编码。编码形成后采用文件形式予以确定，密封后由第三方保存。 药品准备:按照药物随机编码对研究药物沙利度胺和安慰剂在生物统计学专家的监督下进行编盲包装。
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •目标病人：输血依赖型中、重度β地中海贫血患者。 入组患者须满足以下所有标准才能入组： 1、患者临床和基因诊断为β地中海贫血； 2、年龄为大于 14 岁，男、女不限；ECOG 体力评分 0 ~3 分； 3、中间型或重型β地中海贫血患者需要定期输血以维持血红蛋白>60g/l 者； 4、试验前签署书面知情同意书； 5、预计生存期大于 3 个月； 6、排除其他原因导致的贫血； 7、实验室指标：肝肾功能等符合常规临床试验标准的。
排除标准
- •若患者符合以下任一标准，则不能入组： 1 纳入前 3 个月之内接受过 EPO、益髓生血颗粒、羟基脲、沙利度胺、地西他滨、阿扎胞苷、丁酸盐类药物治疗者； 2 合并严重的心肺肾功能不全者； 3 合并心脑血管、肿瘤等严重疾病者； 4 3 个月内有动静脉血栓形成病史者； 5 合并其它原因引起的贫血者； 6 精神病患者； 7 不能口服药物患者； 8 妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者； 9 对本品过敏者、受试期间需要从事驾驶员及机器操作职业者； 10 正参加其它临床试验的患者； 11 研究者判定不适合参加本研究者。
研究组 & 干预措施
治疗组
沙利度胺 100-150 mg/次，1 次 / 日，于晚餐后顿服，必要时根据不良反应调整剂量。
对照组
安慰剂 100-150 mg/次，1 次 / 日，于晚餐后顿服，必要时根据不良反应调整剂量。
结局指标
主要结局
血红蛋白
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
血红蛋白电泳
时间窗: 治疗前、治疗后第 3 个月
输血量
时间窗: 治疗前 3 个月输注量，治疗后 3 个月输注量
总胆红素
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
间接胆红素
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
乳酸脱氢酶
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
网织红细胞计数
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
外周有核红细胞计数
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
核糖核酸
时间窗: 治疗前、治疗后第三个月
谷草转氨酶
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
谷丙转氨酶
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
肌酐
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
尿素氮
时间窗: 用药期间第 1、2、3 月每月检查一次，第 6、9、12 月每 3 月检查一次
红细胞寿命测定
时间窗: 治疗前、治疗后第三个月
次要结局
未报告次要终点