ChiCTR2100054610尚未招募2 期
沙利度胺联合羟基脲治疗儿童β地中海贫血的单中心单臂前瞻性研究
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 输血量
研究概览
简要总结
主要目的：分析沙利度胺联合羟基脲治疗β地中海贫血患儿的有效性及安全性； 次要目的：分析影响疗效的因素，通过骨髓红系细胞基因测序的方法探讨沙利度胺联合羟基脲治疗β地中海贫血的机制。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 年龄范围
- 5 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •确诊为中间型或重型β地中海贫血（输血依赖型β地中海贫血）；
- •经沙利度胺治疗≥6 个月评估为无效；
- •患儿及 / 或监护人具备理解能力并自愿签署知情同意书；
- •治疗前≥3 个月未服用干扰治疗效果的其他药物（如羟基脲、EPO 等）；
- •入组前三个月内未参与其他临床研究项目。
排除标准
- •1.合并肝肾、心功能不全疾病；
- •2.合并其它恶性肿瘤性疾病或风湿免疫疾病；
- •3.有羟基脲及沙利度胺禁忌症（如过敏、骨髓抑制、妊娠和哺乳）；
- •4.接受过骨髓移植或基因编辑治疗。
研究组 & 干预措施
试验组
沙利度胺+羟基脲
结局指标
主要结局
输血量
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
沙利度胺治疗儿童β地中海贫血的前瞻性研究ChiCTR2000034998国家自然科学基金，广东省自然科学资金48
Unknown
不适用
沙利度胺治疗输血依赖型中、重度β型地中海贫血的随机、双盲、安慰剂对照临床试验ChiCTR1800015266广西壮族自治区科技厅、梧州市工人医院。50
Unknown
不适用
羟基脲治疗青少年 / 成人中间型β-地中海贫血的探索性临床研究ChiCTR2100048718临床研究专项经费25
Unknown
不适用
该研究尚未获得伦理委员会批准。请于批准后才开始纳入参试者，并与我们联系上传批件。 沙利度胺治疗非输血依赖性地中海贫血患者的有效性研究ChiCTR2000033205本研究为疗效研究，采用自身对照，采集患者复查结果数据即可，无需额外经费。20
Unknown
4 期
沙利度胺治疗骨转移瘤合并中度贫血的前瞻性、随机对照临床试验晚期恶性肿瘤ChiCTR1800016845自筹280