ChiCTR2300072093尚未招募早期 1 期
罗特西普联合沙利度胺治疗输血依赖型的β-地贫患者的疗效和安全性探索性研究
广州市生命绿洲公益服务中心1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年6月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 总体反应率
研究概览
简要总结
主要目的：评价罗特西普联合沙利度胺治疗β-地中海贫血成年患者的疗效。 次要目的：评价罗特西普联合沙利度胺治疗β-地中海贫血成年患者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12 至 25（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）≥12 岁，≤25 岁；
- •（2）明确诊断为输血依赖型β-地中海贫血（可合并静止型和轻型α-地贫），输血周期≤35 天，且入组前 12 周内红细胞输注量在 6-12u，可提供入组前 12 周内红细胞输注量记录
- •（3）自愿加入本研究，并签署知情同意书；
排除标准
- •（1）妊娠或哺乳期妇女
- •（2）对罗特西普和 / 或注射用罗特西普辅料过敏者
- •（3）重度肝功能不全（肝酶(ALT 或 AST) ≥3xULN）
- •（4）重度肾功能损伤(eGFR < 30 ml/min/1.73m3 或终末期肾病患者)
- •（5) 心脏病，纽约心脏协会(NYHA)分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或 6 个月内的近期心肌梗死。
- •（6）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级。
- •（7）入组前 24 周内有深静脉血栓形成或卒中病史的患者
- •（8）入组前 8 周使用过 ESA、罗特西普、沙利度胺或者羟基脲治疗
- •（9）既往使用罗特西普或沙利度胺，出现过减量不能缓解的 3-4 级不良反应者
- •（10）任何重大的其他医疗状况、实验室异常或精神疾病，研究者认为不适合纳入者
- •（11）接受过造血干细胞移植、脾全 / 部分切除术、脾栓塞术。
研究组 & 干预措施
1
2
3
结局指标
主要结局
总体反应率
时间窗: 治疗 24 周
不良事件发生率
时间窗: 治疗 24 周
次要结局
- 治疗 24 周期间，任意 12 周红细胞 (RBC) 输注负担较基线下降达 100%的患者比例(治疗 24 周)
- 1-12 周、1-24 周平均累积输血量和输血次数较基线的变化(治疗 24 周)
- 脱离输血(TI)≥8 周和≥12 周患者比例(治疗 24 周)
- 平均血清铁蛋白 (SF) 水平相对于基线的变化(治疗 24 周)
- 治疗 24 周时的心铁浓度和肝铁浓度较基线的变化（MRI）(治疗 24 周)
- 治疗 24 周时网织红细胞和胎儿血红蛋白含量较基线的变化(治疗 24 周)
- 治疗 24 周红细胞 (RBC) 输注负担较基线下降 <50% 的患者比例(治疗 24 周)
研究者
研究点 (1)
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