CTR20220329终止3 期
一项在成人全身型重症肌无力受试者中评价 tolebrutinib（SAR442168）的有效性和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
未提供22 个研究点 分布在 6 个国家目标入组 14 人开始时间: 2022年2月23日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 14
- 试验地点
- 22
- 主要终点
- DB 期：MG-ADL 总分较基线的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的，双盲（DB） 期：根据 MG-ADL 评分，在接受标准治疗（SoC） 的全身型重症肌无力（gMG） 受试者中评价服用 tolebrutinib 每天 1 次对比安慰剂的有效性。开放标签扩展（OLE） 期在接受 SoC 的 gMG 受试者中评价服用 tolebrutinib 每天 1 次的长期安全性和耐受性。 次要目的，DB 期：根据其他有效性测量值，评价服用 tolebrutinib 每天 1 次与安慰剂相比的有效性：接受 SoC 的 gMG 受试者的量表，如 QMG、MGII、MG-QoL15 和 MGADL；在接受 SoC 的 gMG 受试者中评价服用 tolebrutinib 每天 1 次的安全性和耐受性。OLE 期：在接受 SoC 的 gMG 受试者中评价服用 tolebrutinib 每天 1 次的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 85岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者在签署知情同意书时必须为 18-85 岁（含）。
- •筛选时诊断为 gMG，伴符合 MG 临床诊断标准的全身肌肉无力，依据 MGFA 定义为 II、III、IV 型，且根据研究者判断，研究期间不太可能需要呼吸机支持的受试者。
- •a）筛选时抗 AChR 或抗 MuSK 自身抗体血清学检查阳性，或
- •b）血清抗 AChR 或抗 MuSK 自身抗体阴性且具有以下 3 种检查中的≥1 种支持的既
- •经单纤维肌电图或重复神经刺激判定的神经肌肉信号传导异常史
- •口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后，经主治医生评估出现 gMG 体征改善的受试者
- •受试者筛选时和第 1 天访视时的 MG-ADL 评分必须≥6 分，且超过一半以上的分数
排除标准
- •MGFA I 型（眼肌型 MG）或 V 型。
- •筛选前 6 个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间接受胸腺切除术。
- •受试者有感染史或可能存在感染风险：
- •有活动性或潜伏性结核（TB）病史
- •受试者有发生肝炎或肝炎再活动的风险，即筛选期乙肝和丙肝血清学标志物结果提示急性或慢性感染
- •需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的慢性持续性或活动性反复感染
- •在筛选访视前 4 周内发热（≥38°C；但是，经研究者判断发热原因为短暂、轻度耳、鼻、喉病毒感染导致的受试者可入组）
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史
- •T 淋巴细胞或 T 淋巴细胞受体疫苗接种史、移植（包括实体器官、干细胞和骨髓移植）史和 / 或抗排斥治疗史。
- •排除筛选访视前 5 年内患任何恶性肿瘤（以下肿瘤除外：得到有效治疗的宫颈原位癌、得到充分治疗的非转移性鳞状细胞或基底细胞皮肤癌和已切除或经任何治疗认为已治愈且≥3 年无转移证据的恶性胸腺瘤）的受试者。
- •使受试者大出血风险增加的情况
- •确认的筛选时 ALT > 3×ULN
结局指标
主要结局
DB 期：MG-ADL 总分较基线的变化
时间窗: 第 26 周
OLE 期：AE，SAE
时间窗: 从第 26 周到第 130 周
次要结局
- QMG 总分较基线的变化(DB 期： 第 26 周 OLE 期： 第 130 周)
- MGII 总分较基线的变化(DB 期： 第 26 周 OLE 期： 第 130 周)
- MG-QoL15 调查评分较基线的变化(DB 期： 第 26 周 OLE 期： 第 130 周)
- MG-ADL 总分下降≥2 分的受试者比例(DB 期： 从基线到 26 周 OLE 期： 从基线到 130 周)
- QMG 总分改善（下降）≥3 分的受试者比例(DB 期： 从基线到 26 周 OLE 期： 从基线到 130 周)
- DB 期： AE，SAE 的受试者数量(从基线到 26 周)
- OLE 期：MG-ADL 总分较基线的变化(第 130 周)
- OLE 期：OCS 日剂量较基线下降的受试者比例的时间变化(从基线到 130 周)
研究者
赛诺菲
Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie/sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie; Creapharm Clinical Supplies
研究点 (22)
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