ChiCTR1900024106进行中（未招募）不适用
罕见病临床队列研究：谷固醇血症队列研究
国家自然科学基金资助项目（81471098，81670811，81670314，81873896）1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 200 人开始时间: 2018年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 200
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 总胆固醇
研究概览
简要总结
1.建立β-谷固醇血症患者队列，完善 STSL 患者样本库； 2.探索β-谷固醇血症患者临床特征、基因型特点及影像学特点
研究设计
- 研究类型
- 基础科学研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •未经治疗前血浆植物固醇含量升高，谷固醇＞15mg/L;或者低脂饮食控制或降脂药物治疗后血浆植物固醇含量仍然高于正常范围。
- •基因检测确认为 ABCG5/ABCG8 突变
排除标准
- •1.不同意签署知情同意书
- •2.不同意接受临床随访和样本采集的患者
研究组 & 干预措施
Case series
Nil
结局指标
主要结局
总胆固醇
低密度脂蛋白
谷固醇
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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