CTR20250682进行中（未招募）3 期
一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。干预特定附录 A 副标题：一项在肺高血压母研究中使用口服马昔腾坦的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。
未提供12 个研究点 分布在 7 个国家目标入组 9 人开始时间: 2025年2月27日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 从基线至研究结束（EOS）的治疗期间的不良事件（AE）、导致停药的治疗期间 AE、严重不良事件（SAE）和 / 或死亡的发生频率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价接受治疗的受试者接受相应研究药物治疗的长期安全性
研究设计
- 研究类型
- 安全性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者（或其法定代理人）必须签署知情同意书（ICF），表明其理解本研究的目的和所需程序且愿意参加研究。如果入组受试者的年龄低于 18 岁，其父母（如有可能或根据当地要求，最好为父母双方）必须签署 ICF。如主研究方案章节 10.2“监管、伦理和研究监督考虑事项”中的“知情同意过程”所述，对于能够理解研究性质的儿童（通常为 7 岁及以上），还需获得本人同意。
- •在申办方母研究结束时仍在接受口服马昔腾坦治疗的受试者，且：
- •a. 本 ISA 中包含了母研究的适应症（成人为 PAH 或 CTEPH，儿科受试者为 PAH）
- •b. 受试者已完成母研究
- •c. 未发现获得研究药物（或等效获批治疗）的替代方法
- •d. 受试者可能继续从研究药物治疗中获益
- •e. 儿科受试者≥12 岁
- •有生育能力的女性受试者必须：
- •a. 在首次接受研究药物前尿液或血清妊娠试验呈阴性
- •b. 同意在安全性随访阶段结束之前每月进行一次尿妊娠试验
- •c. 同意采用本 ISA（附录 A.3“避孕药和屏障避孕指南”）中规定的避孕方法，直至研究药物末次给药后 30 天。
排除标准
- •受试者在母研究中提前终止研究药物给药（无论是受试者还是研究者的决定）。
- •女性受试者处于妊娠期或哺乳期，或计划在入组本研究期间怀孕。
- •计划或当前正在接受另一种研究药物治疗。
- •已知对马昔腾坦或其辅料过敏、有超敏反应或者不能耐受（参见马昔腾坦 IB）。
- •血红蛋白＜80 g/L。
- •筛选时血红蛋白＜80 g/L 的受试者，如果符合所有入选标准，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血红蛋白在研究允许的治疗暂停期内高至≥80 g/L，将立即对受试者开始研究治疗。
- •血清天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和 / 或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×ULN。
- •筛选时 AST 和 / 或 ALT＞3×ULN 的受试者，如果符合所有入选标准且肝脏生化检查异常不符合本 ISA 列出的永久终止治疗标准中任何一条，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血清 AST 和 / 或 ALT 在研究允许的治疗暂停期内降低至≤3×ULN，将立即对受试者开始研究治疗。
- •已知有明确记录的重度肝损害，即 Child-Pugh C 级。对于肝损害受试者，应在筛选时全面评估 Child-Pugh 分级（Child-Pugh 评分，章节 10.6）并记录在源文件中。
- •使用强效细胞色素 P450（CYP）3A4 抑制剂（例如，酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、利托那韦和沙奎那韦）进行全身性治疗。
- •使用中效 CYP3A4/CYP2C9 双重抑制剂（例如，氟康唑、胺碘酮）进行全身性治疗或使用中效 CYP3A4 抑制剂（例如，环丙沙星、环孢霉素、地尔硫卓、红霉素、维拉帕米）＋中效 CYP2C9 抑制剂（例如咪康唑、胡椒碱）联合治疗。如果来自母研究的受试者目前正在接受此类合并治疗，则可根据研究者的临床判断和风险-获益评估，决定是否入组受试者。
- •在基线前 1 个月内使用强效 CYP3A4 诱导剂（例如，利福布汀、利福平、利福喷丁、卡马西平、苯巴比妥、苯妥英、圣约翰草）进行全身性治疗。
- •在母研究中研究药物前一次给药后中断研究药物给药 4 周以上。
- •接受 ERA 治疗（除研究药物以外）。
结局指标
主要结局
从基线至研究结束（EOS）的治疗期间的不良事件（AE）、导致停药的治疗期间 AE、严重不良事件（SAE）和 / 或死亡的发生频率
时间窗: 从基线至研究结束（EOS）
次要结局
未报告次要终点
研究者
胡翠丽
Actelion Pharmaceuticals Ltd/强生（中国）投资有限公司/Excella GmbH & Co KG/Janssen Pharmaceutica NV, Division Janssen Research and Development; Catalent CTS, LLC; Catalent Pharma Solutions LLC.; Catalent Germany Schorndorf GmbH; Fisher Clinical Services GmbH
研究点 (12)
Loading locations...