ChiCTR2500102536进行中（未招募）4 期
氯法拉滨（Clofarabine）挽救治疗儿童难治 / 复发朗格罕细胞组织细胞增生症的多中心临床研究
自筹7 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年3月4日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 2 年无事件生存率
研究概览
简要总结
评估氯法拉滨治疗难治 / 复发朗格罕细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）患儿的临床疗效及安全性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄在 18 岁以下，性别不限；
- •确诊为 LCH，存在多系统受累、单系统多灶骨、单系统中枢危险部位单灶骨受累、单系统中枢受累；
- •至少满足难治 LCH 或复发 LCH 的诊断标准之一。难治 LCH 定义为存在以下情况之一者：a.既往系统治疗无效，即经一线系统治疗至少 2 周、二线治疗或靶向治疗至少 1 个月后评估危险器官无好转，或整体评估为疾病进展。b.合并中枢神经系统（包括垂体）受累经治疗后评估中枢无好转。复发 LCH 定义为经过一线、二线或靶向治疗后评估疾病无活动，或进入维持治疗 3 月以上后重新出现疾病活动的症状和体征。
排除标准
- •存在其他明确的恶性肿瘤或风湿免疫性疾病；
- •无法耐受化疗者，无法耐受化疗定义为以下几种情况之一：严重肝功能损害（肝酶升高≥5 倍正常值上限，且胆红素升高≥1.5 倍正常值上限）；化疗相关的颅内高压；化疗后骨髓抑制合并无法控制的严重感染。可待充分对症支持及抗感染治疗后由研究者重新进行评估是否入组；
- •伴有严重器官功能障碍，包括 a.严重肝功能损害，定义为以下几种情况之一：基于年龄血清总胆红素≥1.5×正常值上限，天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、碱性磷酸酶（AKP）≥2.5×正常值上限；b.严重的肾功能障碍:肌酐清除率<15ml/min/1.73m^2；c. 心功能障碍，定义为以下几种情况之一：12 导联体表心电图至少存在 3 次 QTcF>0.47 秒；美国纽约心脏病学会分级≥2 级的充血性心力衰竭；具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II 度房室传导阻滞；临床有意义的冠心病、心肌病，严重瓣膜病；超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%；
- •对治疗方案中的药物有严重过敏反应者；
- •在试验和 ／ 或随访阶段无法依从的患者；
- •研究者认为不适合参加本研究的情形。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
2 年无事件生存率
时间窗: 治疗后 2 年
次要结局
- 氯法拉滨治疗 3 疗程、6 疗程后总体反应率
- 2 年总生存率
- 复发率
研究者
研究点 (7)
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