PEG-rhG-CSF 预防儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症氯法拉滨化疗所致中性粒细胞减少的有效性和安全性的前瞻性临床研究

医院自筹1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月1日最近更新: 2025年12月19日

试验速览

1.主要目标：儿童儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症患者氯法拉滨化疗后使用 PEG-rhG-CSF 的有效性及安全性。 2.次要目标：儿童儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症患者氯法拉滨化疗后使用 PEG-rhG-CSF 的依从性及经济效应。

•年龄在 6 月-18 岁之间；
•进入“达拉非尼（Dabrafenib）或曲美替尼（Trametinib）联合氯法拉滨（Clofarabine）治疗高危 / 复发 / 难治儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症前瞻性真实世界研究”的 LCH 患者；
•首次使用氯法拉滨后皮下注射短效 rhG-CSF 后仍发生 3 级及以上中性粒细胞减少；
•预计生存期 3 个月以上；
•骨髓造血功能正常，无出血倾向；
•ECOG 评分为 0-2；
•充分理解并遵守本研究的要求，且自愿签署知情同意书。

•已知对 rhG-CSF、PEG-rhG-CSF 或其辅料过敏者；
•没有充分控制的局部或全身感染；
•既往有骨髓或造血干细胞移植史；
•严重的内脏器官功能障碍（肝功能检查总胆红素（TBIL）、谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）均>5 倍正常值上限；肾功能检查：血清肌酐（Cr）>2 倍正常值上限；合并严重心脑血管、肝脏、肾脏、内分泌和血液等系统原发疾病）；
•有特殊病原感染者：乙肝患者（HbsAg 阳性且检测 HBV-DNA 提示有病毒复制）；丙肝患者（HCV 抗体阳性且检测 HCV-RNA 提示有病毒复制）；梅毒筛查阳性（特异性抗体检测阳性，非特异性抗体检测阴性且结合临床判断确证为非活动期感染者除外）；已知 HIV 阳性病史或 HIV 筛查阳性；
•入组前 4 周内采用同类其他受试药物；
•研究者判断不适宜参与的患者。患有其他基础疾病，如原发免疫缺陷病、心功能不全、肾功能不全、肝炎病毒感染、HIV 感染、脏器移植术后等。

各化疗周期 3/4 级中性粒细胞减少的发生率

发起方

医院自筹

Loading locations...