ChiCTR2500113178尚未招募4 期
吉卡昔替尼治疗伴贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常综合征 / 骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的有效性和安全性研究。
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 实现红系反应的受试者比例
研究概览
简要总结
评价盐酸吉卡昔替尼片治疗伴贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常综合征 / 骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄>=18，男女不限；
- •2.第 1 阶段患者根据 WHO 第 5 版确诊的 MDS-LB 或 MDS-IB 伴骨髓纤维化或 MDS/MPN 伴骨髓纤维化，第 2 阶段患者根据根据 WHO 第 5 版确诊的 MDS 并根据国际预后积分系统修订版（IPSS-R）诊断为较低危组：IPSS-R 极低危组、低危组和中危组（<=3.5 分）的骨髓增生异常综合征患者；
- •3.未经过贫血治疗的患者或经过治疗后未达到 IWG2018 年红系反应标准的无输血依赖（NTD，16 周内输 0U RBC）或低输血负担（LTD，16 周内输 3~7U RBC，同时 8 周内至少 2U，最多 3U RBC）；
- •4.血红蛋白＜100g/L 或研究者评估有治疗需求；
- •5.受试者近期无干细胞移植计划；
- •6.预期生存期大于 24 周；
- •7.ECOG 评分 0-2；
- •8.对于第 1 阶段组 2 的患者骨髓原始细胞 5%~19%，对于第 1 阶段组 1 的患者和第 2 阶段患者骨髓原始细胞＜5%且外周血原始细胞<1%；
- •9.对于第 1 阶段所有组患者的骨髓纤维化等级>=2 级或弥漫性 1 级；
- •10.中性粒细胞>=1.0×10^9/L；
- •11.血小板计数>=50×10^9/L；
- •12.既往未接受过 JAK 抑制剂治疗；
- •13.入组前 14 天，主要器官功能正常，即符合下列标准：ALT 和 AST<=2.5×ULN；DBIL 和 TBIL <=2.0×ULN；血清肌酐<=1.5×ULN；
- •14.符合伦理委员会要求，自愿签署知情同意书；
- •15.能够依从研究和随访程序。
排除标准
- •1.患有孤立 5q 缺失的 MDS（MDS-5q-）；
- •2.器官移植史或异基因造血干细胞移植史；
- •3.高输血负担（HTD）：16 周内≥8U RBC 且 8 周内≥4U RBC；
- •4.诊断为急性髓系白血病（AML），包括急性早幼粒细胞白血病和髓外急性髓系白血病；
- •5.任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价者，如：a. 无法控制的糖尿病（>250 mg/dL 或>13.9mmol/L）、b. 患有高血压且经联合降压治疗无法下降到以下范围内（收缩压<160 mmHg，舒张压<100 mmHg）、 c. 周围神经病变（NCI- CTC AE v5.0 标准 2 级或以上）；
- •6.筛选前 24 周内患者有充血性心力衰竭（《美国国立癌症研究所不良事件通用术语标准》第 5 版（NCI-CTCAE V5.0）3 级或以上）、无法控制或尚不稳定的心绞痛或心肌梗塞、脑血管意外事件或肺栓塞病史；
- •7.筛选前 4 周内进行外科手术尚未完全恢复的患者；
- •8.筛选时患有心律失常性疾病需要治疗的患者（地高辛除外）；
- •9.筛选时有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染需要治疗者；
- •10.筛选时胸部 X 线检查提示有活动性肺部感染者；
- •11.既往确诊过活动性结核感染者或筛选期γ-干扰素释放试验阳性且研究者确认是活动性结核感染者；
- •12.筛选时 HIV 阳性，活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg 阳性且 HBV-DNA 阳性或高于正常值参考范围），抗 HCV 抗体且 HCV-RNA 阳性者；
- •13.筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的患者（注：艾司唑仑片除外）；
- •14.计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性患者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的患者；男性患者在给药期间和末次用药后的 2 天（约 5 个半衰期）时间内不使用避孕套者；
- •15.既往 5 年内罹患过恶性肿瘤（已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）的患者；
- •16.合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性或依从性；
- •17.疑似对盐酸吉卡昔替尼或同类药物过敏者；
- •18.筛选前 12 周内参加其它新药或医疗器械且服用了研究药物和使用了研究器械的患者；
- •19.入组前 2 周内使用过任何治疗 MDS 的药物；
- •20.先天性或者获得性出血性疾病史的患者；
- •21.任何研究者认为不适合参与本临床研究的患者。
研究组 & 干预措施
第 2 阶段：伴贫血的较低危 MDS 组
第 1 阶段组 2：MDS 或 MDS 伴骨髓纤维化或 MDS/MPN 伴骨髓纤维化（原始细胞 5~9%）
第 1 阶段组 1：MDS 或 MDS 伴骨髓纤维化或 MDS/MPN 伴骨髓纤维化（原始细胞＜5%）
结局指标
主要结局
实现红系反应的受试者比例
时间窗: 1~16/24 周
次要结局
- 起效时间(1-16/24 周)
- 达到 IWG 2018 HI-E 标准的患者比例(16/24 周)
- 相较基线，治疗期间平均铁调素、血清红细胞生成素、铁蛋白、红细胞寿命变化(1-16/24 周)
- 连续间隔内实现平均血红蛋白值较基线升高≥15g/L 的最长持续时间（排除输血影响）(1~48 周)
- 相较基线，治疗期间 MDS 衰弱评分-15（MDS FS-15）的变化(1-16/24 周)
- 总反应率(16/24 周)
- 相较基线，治疗期间平均血红蛋白变化(1-16/24 周)
- 缓解持续时间(第 1-48 周)
- 安全性(首次给药至末次给药后 28 天)
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
2 期
地西他滨联合小剂量的 CAG 方案治疗骨髓增生异常综合征的疗效及安全性前瞻性、随机、多中心研究ChiCTR-TNC-11001566南京医科大学第一附属医院江苏省人民医院80
Unknown
不适用
维奈克拉联合西达本胺治疗成人去甲基化药物治疗失败的较高危骨髓增生异常综合征患者有效性和安全性的前瞻性、单臂、多中心临床研究ChiCTR2200061380课题经费20
Unknown
1 期
一项评价马来酸氟诺替尼片治疗骨髓增殖性肿瘤患者的安全性、耐受性和药代动力学及药效动力学的剂量递增的 I 期研究ChiCTR2100048936自筹16
Unknown
2 期
盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化患者的安全性和有效性的多中心Ⅱ期临床试验ChiCTR1900022306申办方提供100
Unknown
4 期
基于 TP53 等基因突变对 MDS/sAML 进行 DCEG/DCAG 分层治疗的随机对照研究ChiCTR2000035447课题经费80