ChiCTR1900022306尚未招募2 期
盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化患者的安全性和有效性的多中心Ⅱ期临床试验
申办方提供19 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2019年4月22日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 19
- 主要终点
- 有效率（24 周时脾脏体积缩小≥35%的受试者所占比例）
研究概览
简要总结
1.评价盐酸杰克替尼片在骨髓纤维化患者中的药代动力学（PK）特征； 2.评价盐酸杰克替尼片治疗骨髓纤维化的安全性； 3.评价盐酸杰克替尼片治疗骨髓纤维化的初步有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 研究不设盲，为开放性研究。
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥18 岁，男女不限；
- •2.根据 WHO 标准（2016 版）诊断为 PMF 的患者、或 IWG-MRT 标准诊断为 Post-PV-MF 或 Post-ET-MF 的患者；无论是否 JAK2 突变均可入组；
- •3.根据 DIPSS-plus 危险分组标准评估为中危-2 或高危的骨髓纤维化患者；具有肝脾肿大症状，对现有治疗无响应，且需要治疗的中危-1 级骨髓纤维化患者也可以入组；
- •4.受试者没有近期进行干细胞移植计划；
- •5.预期生存期大于 24 周；
- •6.ECOG 评分 0-2；
- •7.脾脏肿大：触诊脾缘达到或超过肋下至少 5cm；
- •8.外周血原始细胞≤10%；
- •9.既往未接受过 JAK 抑制剂治疗的患者；
- •10.ANC≥1000/μL，无生长因子、血小板生成因子或血小板输注的协助下血小板计数≥100×10^9/L。受试者在随机化前 2 周内未接受生长因子输注；
- •11.随机化前 7 天，主要器官功能正常，即符合下列标准：ALT 和 AST≤2.5×ULN；DBIL 和 TBIL≤2.0×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN，CrCI≥50mL/min；
- •12.符合伦理委员会要求，自愿签署知情同意书；
- •13.能够依从研究和随访程序。
排除标准
- •1.任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价者，如：a.无法控制的糖尿病（>250 mg/dL 或>13.9mmol/L）；b.患有高血压且经两种或两种以下降压药治疗无法下降到以下范围内者（收缩压<160 mmHg，舒张压<100 mmHg）；c. 周围神经病变（NCI- CTC AE v4.03 标准 2 级或以上）；d.甲状腺功能异常（>NCI-CTC AE v4.03 标准 2 级或以上）；
- •2.筛选前 6 个月内患者有充血性心力衰竭、无法控制或尚不稳定的心绞痛或心肌梗塞、脑血管意外事件或肺栓塞病史；
- •3.筛选前 4 周内进行外科手术尚未完全恢复的患者；
- •4.筛选时患有心律失常性疾病需要治疗，或 QTc 间期（QTcB）>480ms 的患者；
- •5.筛选时有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染需要治疗者；
- •6.有先天性或者获得性出血性疾病史的患者；
- •7.既往进行过脾切除术的患者或筛选前 12 个月内接受过脾区放射治疗的患者；
- •8.筛选时 HIV 阳性，活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg 阳性，HBV-DNA 阳性或≥1000 拷贝/ml），抗 HCV 抗体或 HCV-RNA 阳性者；
- •9.筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的患者；
- •10.计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性患者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的患者；男性患者在给药期间和末次用药后的 2 天（约 5 个半衰期）时间内不使用避孕套者；
- •11.既往 5 年内罹患过恶性肿瘤（已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）的患者；
- •12.合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性或依从性的患者；
- •13.疑似对盐酸杰克替尼或同类药物过敏者；
- •14.筛选前 3 个月内参加其它新药或医疗器械的临床试验者；
- •15.随机化前 2 周内使用过任何治疗 MF 药物（如羟基脲）、任何免疫调节剂（如沙利度胺）、任何免疫抑制剂、≥10mg/天强的松或同等生物作用强度的糖皮质激素、生长因子（如 EPO）治疗、或处在药物 6 个半衰期内的患者。
研究组 & 干预措施
2
盐酸杰克替尼片 200mg/qd
1
盐酸杰克替尼片 100mg/bid
结局指标
主要结局
有效率（24 周时脾脏体积缩小≥35%的受试者所占比例）
安全性
次要结局
- 从首次出现脾脏体积较基线缩小≥35%的日期至脾脏体积增大至较基线缩小不足 35%的日期所经历的时间
- 从随机化之日起至下列任意一种事件发生的日期所经历的时间： ① 脾脏体积较开始服药后所记录到的最低值增大≥25%；② 任何原因引起的死亡；③ 用药后脾脏体积缩小≥35%的患者，脾脏体积再次增大，且超过基线时体积的 65%。
- 从随机化之日至下列任意事件发生的日期之间所经历的时间：① 首次骨髓涂片显示原始细胞≥20%的日期；② 首次外周血涂片显示原始细胞≥20%且经 6 周后复查确认；③ 任何原因引起的死亡。
- 从随机化之日起至任何原因引起的死亡所经历的时间
研究者
研究点 (19)
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