ChiCTR2200065523尚未招募早期 1 期
评价 ZM-01 在 3~18 岁男性 X 连锁视网膜劈裂（XLRS）患者中安全性和有效性的前瞻性、剂量递增的研究者发起研究
中眸医疗科技（武汉）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 9 人开始时间: 2022年11月9日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 疗效评价：给药后第 7 天、1 月、2 月末最佳矫正视力的变化程度、黄斑 OCT 裂腔变化程度
研究概览
简要总结
主要目的 第一阶段中，评估各试验组对 X 连锁视网膜劈裂（XLRS）患者的安全性和有效性。 次要目的 第二阶段中，评估各试验组对 X 连锁视网膜劈裂（XLRS）患者的安全性和有效性。 第一、二阶段中，评估各试验组的免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 不适用
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 18（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •符合以下全部标准的患者可作为受试者入选
- •符合 X 连锁视网膜劈裂的诊断且存在 RS1 基因突变；
- •男性患者，3 岁以上、18 岁以下，一般健康状况良好 ；
- •能够进行视觉和视网膜功能测试 ；
- •受试眼视力不优于：0.4(68 个 ETDRS 字母) ，选择视力较差的眼作为受试眼。如果两只眼睛具有相同的视觉敏锐度，受试眼的选择将由研究者在与参与者协商后决定。ETDRS 视力是主要的视力标准 ；
- •目前及治疗前 3 个月未使用任何碳酸酐酶抑制剂 ；
- •实验室检查符合以下标准：
- •血红蛋白≥11.0 g/dL
- •白细胞计数 3,300 - 12,000 个细胞/mm3
- •血小板计数 125,000 - 550,000/mm3
- •丙氨酸转氨酶(ALT)不高于实验室检查正常范围上限的 1.5 倍;
- •血清肌酐不高于实验室检查正常范围上限的 1.1 倍，
- •凝血酶原时间(PT)≤14.5 秒，包括部分凝血活酶时间(PTT)≤36.0 秒 ；
- •至少在给药前 7 天，愿意停用阿司匹林、含阿司匹林产品和任何其他可能改变凝血功能的药物；
- •筛查前签署知情同意书。
排除标准
- •所有在入组前符合下列排除标准任意一条的受试者将被排除在研究之外：
- •之前接受任何 AAV 基因治疗药物；
- •RS1 基因的以下突变:R141H, C59S 或 C223S；
- •预先存在导致严重视力丧失或增加玻璃体腔注射风险的眼部疾病(如晚期青光眼、葡萄膜炎或严重的视网膜脱离)；
- •存在晶状体、角膜或其它介质浑浊，妨碍充分观察和检查视网膜的眼部疾病；
- •在给药前 7 天内使用抗凝或抗血小板药物；
- •在登记前 3 个月内使用任何实验用药；
- •存在任何导致研究者认为受试者不能遵守协议要求或可能使受试者处于不可接受的参与风险的情况。
研究组 & 干预措施
治疗组
玻璃体内注射
结局指标
主要结局
疗效评价：给药后第 7 天、1 月、2 月末最佳矫正视力的变化程度、黄斑 OCT 裂腔变化程度
安全性指标的评估：给药后第 7 天、1 月、2 月末生命体征、眼部查体、不良事件发生率
次要结局
- 给药后第 1、2 月末视野、ERG 变化程度
- 第 3、4、6、9、12 月末最佳矫正视力、黄斑 OCT 裂腔变化程度、视野变化程度、ERG 变化程度
- 安全性指标的评估：给药后第 3、4、6、9、12 月末生命体征、眼部查体、不良事件发生率
- 抗 AAV 中和抗体滴度, 抗 RS1 中和抗体滴度：(筛选期及给药后第 1 天、7 天、1 月、2 月末进行检测)
研究者
研究点 (1)
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