CTR20230307Active, not recruitingPhase 1/2
评价 ZVS101e 注射液在结晶样视网膜变性（BCD）受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的 I/II 期临床研究
Not provided4 sites in 1 country24 target enrollmentStarted: February 20, 2023
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 1/2
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 24
- Locations
- 4
- Primary Endpoint
- 眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率
Study Overview
Brief Summary
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Detailed Description
本研究的目的是评价 ZVS101e 注射液在结晶样视网膜变性（BCD）受试者中视网膜下注射给药的安全性和有效性，并选择最佳有效剂量。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床试验并签署知情同意书，能按方案要求完成全部试验过程。
- •符合临床诊断为结晶样视网膜变性（BCD）患者（年龄≥18 岁）
- •（包含临界值，以签署知情同意书时间为准）。
- •经基因检测确诊携带 CYP4V2 两个致病性变异，且不携带其它眼科遗传病致病突变。
- •目标眼必须符合下列要求：最佳矫正视力为 2.3 LogMAR 至 0.5 LogMAR 之间（含 2.3 LogMAR 及 0.5 LogMAR）。
- •注：目标眼——定义为根据入选 / 排除标准选择的接受治疗的眼。只有一只眼被选为研究眼，若双眼合格时，选择视力较差的眼作为研究眼。
Exclusion Criteria
- •患者缺乏足够存活的视网膜感光细胞，黄斑区视网膜厚度小于 100 μm。
- •目标眼若患有其它眼部疾病，研究者评估认为这些眼部疾病可能会干扰眼部评价、妨碍手术、干扰对研究终点或手术并发症的解释。
- •目标眼曾接受以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切割术。
- •三个月内目标眼曾接受过可能影响试验药物结果评价的其他药物治疗（例如雷珠单抗、贝伐单抗、阿柏西普、康柏西普）。
- •目前正在使用或可能需要使用会引起眼部毒性的全身用药，比如补骨脂素、利塞麟酸或他莫昔芬等。
- •存在以下实验室检查异常者且有临床意义者：
- •1）肝功能：慢性肝病，ALT 升高>2 倍正常值上限。
- •2）患有不受控制的高血压，平均 SBP≥160 mmHg 或平均 DBP≥100 mmHg。
- •3）凝血功能异常者（凝血酶原时间≥正常值上限 3 秒，活化部分凝血活酶时间≥正常值上限 10 秒）。
- •4）血清病毒学检查：活动性乙型肝炎、丙肝病毒抗体（HCV-Ab）、人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）或梅毒抗体阳性者。
- •rAAV 中和抗体滴度≥1：1000 的患者。
- •有任何可能影响试验安全性或药物体内过程的既往病史或现病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝、肾、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等疾病史，如糖尿病、严重心力衰竭（纽约心脏病协会分级 III 级和 IV 级）等。
- •已知对研究中计划使用的药物过敏。
- •因神经、精神疾病或语言障碍等不能与医护人员交流或合作，影响患者依从性者。
- •任意眼既往曾接受过针对 BCD 及其它眼部疾病基因治疗药物，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA 疗法等。
- •患有或曾患有全身免疫损害性疾病。
- •没有使用任何有效避孕措施的育龄受试者及筛选期或基线期妊娠检测阳性或处于哺乳期的女性受试者。
- •研究者认为具有其他不适宜参加本试验的受试者。
Outcomes
Primary Outcomes
眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率
Time Frame: 试验期间
DLT 在各剂量组的发生情况。
Time Frame: 注射后 28 天内
目标眼 BCVA（LogMAR）较基线的改善情况。
Time Frame: 注射后 180 天内
Secondary Outcomes
- 免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(试验期间)
- 视功能相较于基线的变化(注射后 180 天内)
- 视网膜结构相较于基线的变化(注射后 180 天内)
- 视觉相关生活质量相较于基线的变化(注射后 180 天内)
Investigators
马凯
北京中因科技有限公司
Study Sites (4)
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