CTR20221992已完成3 期
评估马来酸噻吗洛尔凝胶治疗增殖期浅表型婴幼儿血管瘤的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、对照的Ⅲ期临床试验
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 120 人开始时间: 2022年8月8日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 120
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 根据 Achauer 四级分级标准，较基线改善达到Ⅳ级的血管瘤比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表性婴儿血管瘤中的有效性和安全性。 次要目的：评估马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表性婴儿血管瘤中的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评估马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表性婴儿血管瘤中的有效性和安全性。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 28天(最小年龄) 至 180天(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时年龄范围为 28-180 天（包括临界值），男女不限；
- •受试者监护人自愿参加本临床研究，且已签署知情同意书；
- •根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2018 版），结合病史、临床表现、影像学（血管瘤局部超声）检查，确诊为增殖期浅表性婴儿血管瘤的患儿；
- •瘤体表面及周围无破溃出血和 / 或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体癣或其他皮肤真菌感染等）；
- •临床医生红斑评估分级量表 CEA （Clinician Erythema Assessment）分级≥ 2；
- •单个血管瘤最大直径≤10cm，并且总治疗血管瘤面积≤100cm2；血管瘤厚度≤7mm；
- •筛选期体格检查、生命体征、实验室及辅助检查研究者判定符合试验要求。
排除标准
- •出生体重低于 2.5kg 且筛选时月龄小于 90 天；
- •孕龄不足 34 周且筛选时月龄小于 90 天；
- •腹部超声检查，提示为皮肤血管瘤合并肝血管瘤；
- •血管瘤局部超声检查，提示为深在性婴儿血管瘤；
- •合并其他病变的特殊类型婴儿血管瘤，如 PHACE 综合征和 LUMAR(SACRAL/ PELVIS)综合征；
- •发生在口腔黏膜、结膜的浅表性婴儿血管瘤的患儿；
- •患有Ⅱ度及Ⅲ度房室传导阻滞、心动过缓（心率＜100bpm）、窦房结综合征、心源性休克或研究者判定不适合参加研究的先天性心脏疾病；
- •患有肺炎、支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或其他严重肺部疾病；
- •患有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）；
- •患有精神疾病或严重的肝脏、肾脏、消化道和神经等疾病；
- •对非选择性β受体阻滞剂过敏；
- •筛选前 4 周内接受过抗血管瘤药物治疗；
- •在治疗期间，母亲服用β受体阻滞剂且一直母乳喂养的患儿；
- •在筛选前 4 周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术；
- •筛选期正参加其他药物临床试验；
- •经研究者判断，不适合纳入本研究。
结局指标
主要结局
根据 Achauer 四级分级标准，较基线改善达到Ⅳ级的血管瘤比例
时间窗: 第 24 周时
次要结局
- 根据 Achauer 四级分级标准，较基线改善达到Ⅱ级及以上、Ⅲ级及以上的血管瘤比例(第 24 周时)
- 根据 Achauer 四级分级标准，较基线改善达到Ⅳ级的血管瘤比例(第 4 周、8 周、12 周时)
- 血管瘤大小相对于基线的变化(第 4 周、8 周、12 周，24 周)
- 血管瘤颜色相对于基线的变化。(第 4 周、8 周、12 周，24 周)
研究者
李杰
北京梅尔森医药技术开发有限公司
研究点 (10)
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