一项在中国的再生障碍性贫血患者中评估阿伐曲泊帕的安全性和有效性的、开放标签，II 期研究

自筹1 个研究点分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2021年9月1日最近更新: 2022年4月21日

试验速览

阶段: 4 期
状态: 尚未招募
发起方
入组人数: 60
试验地点: 1
主要终点: 血液学反应

研究概览研究设计入排标准研究组 & 干预措施结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

这是一项随机、开放的研究，旨在评估阿伐曲泊帕在中国合并肝损伤再生障碍性贫血(AA)患者中的有效性和安全性。

研究设计

研究类型: 干预性研究
主要目的: 单臂
盲法: N/a

入排标准

年龄范围: 16 至 75（—）
性别: All

入选标准

•对象已获得书面知情同意。在知情同意时年龄大于等于 16 岁且小于 75 岁的受试者；
•2.诊断中度（II 期）或更高的再生障碍性贫血（AA），血小板计数<30×109/L；
•3.新诊断和复发、难治 AA 都可以入选；
•4.筛选和第 1 天的器官功能定义如下：丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）1 × ~ ≤5×正常上限（ULN）；总胆红素和碱性磷酸酶（ALP）1 × ~ ≤3 × ULN。伴或不伴有病毒性肝炎；
•5.东部合作肿瘤小组（ECOG）绩效状态（PS）：0 或 1；
•QT<450 毫秒（msec）。

排除标准

•2.先天性再生障碍性贫血（例如，范科尼贫血，先天性角化不全）；
•3.流式细胞术测定阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）粒细胞克隆大小> = 50％；
•4.染色体畸变的存在（通过荧光原位杂交（FISH）检测到的-7 / 7q-，或复杂核型；
•5.血栓栓塞的既往史或当前使用抗凝剂的历史；
•6.过去或现在的恶性肿瘤病史。注意：具有完全切除的恶性肿瘤病史且已无病 5 年的受试者是合格的；
•8.同时发生无法控制的严重感染（例如败血症）的受试者；
•10.心脏疾病（纽约心脏协会（NYHA）功能分类为 II / III / IV 级的充血性心脏病）或有血栓形成风险的心律不齐（例如房颤）。注意：不应招募因心脏病而患有 NYHA II 级的受试者，而应招募因再生障碍性贫血（AA）而患有 NYHA II 级的受试者；
•12.孕妇（首次服用研究治疗药物前 7 天内血清或尿妊娠试验阳性）或哺乳期妇女。注意：哺乳期的女性受试者如果在首次服用研究治疗药物之前中断哺乳并且在治疗结束后 5 天内不进行哺乳，则有资格参加；
•13.对与阿伐曲泊帕或其激活剂化学相似的化合物即时或延迟过敏的既往史；
•14.在首剂阿伐曲泊帕之前的 30 天内或比该研究产品的半衰期长 5 倍的时间，在用另一种研究产品进行治疗；
•15.事先用艾曲泊帕，罗米司亭或任何其他血小板生成素（TPO）受体激动剂进行治疗。注意：服用艾曲泊帕治疗出现肝功能受损患者，则有资格参加。推荐药物更换方案：艾曲泊帕 25mg 替换为阿伐曲泊帕 20mg，艾曲泊帕 50mg 替换阿伐曲泊帕 40mg，艾曲泊帕 75mg 或者更高剂量替换为阿伐曲泊帕 60mg；
•16.血清钠≤130mEq / L 的患者；
•17.患有已知出血性疾病或血小板功能障碍的患者；
•（1）基线凝血酶原时间（PT）大于正常上限的 2 倍以上；
•（2）激活的部分凝血活酶时间（aPTT）大于正常上限的 3 倍；
•18.患有已知遗传性血栓前疾病（因子 V Leiden，凝血酶原 20210A，抗凝血酶缺乏症或蛋白 C 或 S 缺乏症）或抗磷脂综合征史的患者；
•19.入组后 7 天内接受抗凝或 NSAID 治疗的患者；
•20.患者已有已知的门静脉血栓，肠系膜血栓或脾脏血栓；
•21.使用禁止的伴随药物。

研究组 & 干预措施

1 组

阿伐曲泊帕治疗

结局指标

主要结局

血液学反应

次要结局

未报告次要终点

研究者

发起方

自筹

研究点 (1)

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