ChiCTR2000033440尚未招募不适用
儿童朗格罕细胞组织细胞增生症的精准分层治疗研究
首都卫生发展科研专项项目编号（首发 2020-2-2093）1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 536 人开始时间: 2020年6月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 536
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 无进展生存率
研究概览
简要总结
本研究目的是建立包括血浆 cfBRAF-V600E 突变水平在内的儿童 LCH 危险度分层指标体系，在此基础上实施儿童 LCH 的精准分层治疗，以减少复发及后遗症发生、提高难治性患儿疗效。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 析因分组（即根据危险因素或暴露因素分组）
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）我院收治的、经临床和病理检查确诊的 LCH 患儿；
- •（3）取得患儿(8 岁以上)及监护人同意，并签署进行系统治疗的书面知情同意书。
排除标准
- •（1）入组前使用过抗肿瘤治疗者；
- •（2）对治疗方案中包含的任何药物过敏者；
- •（3）不能按照本研究的规范化诊疗方案进行系统治疗者；
- •（4）在试验和 ／ 或随访阶段无法依从的患者。
研究组 & 干预措施
治疗组
根据包括血浆游离 cfBRAFV600E 突变水平在内的精准危险度分层指标体系，对儿童 LCH 进行一线治疗（强的松、长春地辛）、二线治疗（克拉屈滨和 / 或阿糖胞苷）和 / 或靶向治疗（达拉非尼）及维持治疗（长春地辛、强的松、6-巯基嘌呤）。
对照组
根据常规受累器官评估体系，对儿童 LCH 进行一线治疗、二线治疗及维持治疗
结局指标
主要结局
无进展生存率
无事件生存率
复发率
治疗反应率
新型危险度分层体系判断预后的效能指标
次要结局
- 后遗症发生率
- 血浆 cfBRAF-V600E 转阴率
- 风险因子
- 总生存率
- 不良事件
- 组织 BRAF 基因突变
- 治疗过程中，症状及实验室监测指标的动态变化
研究者
研究点 (1)
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