ChiCTR2100047040进行中（未招募）3 期
一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心评价盐酸杰克替尼片对照羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性的 III 期临床试验
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 105
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 24 周时脾脏体积缩小≥35%的受试者占所有受试者的比例
研究概览
简要总结
主要目的：评价盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化受试者的脾脏体积缩小有效性，以及安全性； 次要目的：评价盐酸杰克替尼片治疗骨髓纤维化的客观有效率、脾响应、贫血和相关症状改善等。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •年龄≥18，男女不限；
- •根据 WHO 标准（2016 版）诊断为 PMF 的患者、或根据 IWG-MRT 标准诊断为 Post-PV-MF 或 Post-ET-MF 的患者；无论是否 JAK2 突变均可入组；
- •根据 DIPSS 预后分级标准评估为中危-2 或高危的骨髓纤维化患者；
- •受试者近期无干细胞移植计划；
- •预期生存期大于 24 周；
- •ECOG 评分 0-1；
- •脾脏肿大：触诊脾缘达到或超过肋下至少 5cm（肋缘到脾脏突出最远点的距离）；
- •外周血原始细胞≤10%；
- •既往未接受过 JAK 抑制剂治疗的患者或既往经 JAK 抑制剂治疗≤10 天者；
- •在检查前 2 周内未接受生长因子、集落刺激因子、血小板生成因子及血小板输注，血小板计数≥100×10^9/L 及 ANC≥1.0×10^9 /L（随机化前 7 天内）；
- •随机化前 7 天，主要器官功能正常，即符合下列标准：ALT 和 AST≤2.5×ULN；DBIL 和 TBIL≤2.0×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN；
- •如果筛选时正在接受任何抗骨髓纤维化治疗（JAK 抑制剂和羟基脲除外），必须在筛选日期前至少 2 周内的给药方案（给药剂量和给药频率）保持不变，如研究者判断无需继续使用，需筛选时即停止使用；沙利度胺、雄激素以及＞10mg 的强的松等用于改善贫血的药物，应在随机日期前停用至少 6 个半衰期或 2 周（以时间长者为准）；
- •如果筛选时正在接受羟基脲治疗，必须在随机日期前停药≥2 周；
- •符合伦理委员会要求，自愿签署知情同意书；
- •能够依从研究和随访程序。
排除标准
- •任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价者，如：无法控制的糖尿病（>250 mg/dL 或>13.9mmol/L）、患有高血压且经联合降压治疗无法下降到以下范围内（收缩压<160 mmHg，舒张压<100mmHg）、周围神经病变（NCI-CTC AE v5.0 标准 2 级或以上）；
- •筛选前 24 周内患者有充血性心力衰竭、无法控制或尚不稳定的心绞痛或心肌梗塞、脑血管意外事件或肺栓塞病史；
- •筛选前 4 周内进行外科手术尚未完全恢复的患者；
- •筛选时患有心律失常性疾病需要治疗的患者（地高辛除外）；
- •筛选时有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染需要治疗者；
- •筛选时胸部 X 线检查提示有活动性肺部感染者；
- •筛选前 48 周内发生过活动性结核感染者或筛选期 γ-干扰素释放试验提示潜伏结核感染者；
- •既往进行过脾切除术的患者或筛选前 48 周内接受过脾区放射治疗的患者；
- •筛选时 HIV 阳性，活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg 阳性且 HBV-DNA 阳性），抗 HCV 抗体或 HCV-RNA 阳性者；
- •筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的患者（注：艾司唑仑片除外）；
- •计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性患者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的患者；男性患者在给药期间和末次用药后的 2 天（约 5 个半衰期）时间内不使用避孕套者；
- •既往 5 年内罹患过恶性肿瘤（已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）的患者；
- •合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性或依从性；
- •疑似对盐酸杰克替尼或同类药物过敏者；
- •筛选前 12 周内参加其它新药或医疗器械的临床研究且服用了研究药物和使用了研究器械的患者。
研究组 & 干预措施
试验组
盐酸杰克替尼片，100mg，每日两次
对照组
羟基脲片，0.5g，每日两次
结局指标
主要结局
24 周时脾脏体积缩小≥35%的受试者占所有受试者的比例
次要结局
- 客观有效率(CR+PR)
- 脾响应
- 贫血改善
- 骨髓纤维化相关症状
研究者
研究点 (2)
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