ChiCTR2100046337招募中4 期
地西他滨 Plus 桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究
苏州市政府和苏州大学附属儿童医院12 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 360 人开始时间: 2021年5月21日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 入组人数
- 360
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 缓解状态
研究概览
简要总结
1 主要目标： （1）调查 pMDS 的发生率以及 MDS 亚型的构成比。 （2）描绘中国 pMDS 特征性基因谱，建立 pMDS 诊断套餐（Panel）。 （3）通过随机对照临床试验研究，建立 pMDS 的治疗规范。 2.次要目标： （1）明确进展型 MDS（RAEB-I,RAEB-II,RAEB-T,AML)的演化过程。 （2）分析 pMDS 不同治疗方案下的长期生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及无复发生存率(RFS)。 （3）对 RAEB/RAEB-T 的患儿，在保证总体生存率基础上，比较不同治疗方案的毒副作用和治疗费用。 （4）以-7/7q-为模型，分析 pMDS-7/7q-与成人 MDS-7/7q-基因谱表达的差异性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1.儿童，年龄<18 岁；
- •2.MDS 伴有特异性染色体核型，如-7/7q-，+8,+20 持续 3 月以上者；
- •3.外周血和骨髓幼稚细胞符合 MDS-RAEB 和 MDS-RAEBt；
- •4.MDS 特异性基因突变，如 germline 发生的 GATA2, RUNX1, RNKRD26, ETV6, SAMD9/SAMDL 突变等；
- •6.FA（范可尼贫血）、DBA（先天性纯红再障）、SCN（先天性粒细胞缺乏）、SDS（舒-戴综合征）、DC（先天性角化不良）、AT（先天性无巨核细胞生成的血小板减少症）继发的 MDS；
- •7.Down syndrome 继发的 MDS；
- •8.其他任何先天性疾病继发的 MDS；
- •9.重型再生障碍性贫血继发 MDS；
- •10.治疗相关的 MDS；
- •11.取得患儿或 / 和监护人同意，并在知情同意书上签名；
- •12.预计生存时间大于 3 个月者。
排除标准
- •1.一系以上血细胞减少，具有 AML 特征性基因改变；
- •2.获得性再生障碍性贫血；
- •3.获得性免疫功能紊乱性疾病；
- •4.幼年粒单核细胞白血病（JMML）；
- •5.只做暂时性化疗、放疗或免疫治疗，而不接受按照治疗方案进行系统治疗；
- •6.具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释；
- •7.营养状态极差，重症感染，心功能不全，不能耐受治疗者。
研究组 & 干预措施
RCC 组
RCC-T 组
造血干细胞移植
RAEBT-HAMs-LDC-HSCT 组
去甲基化药物联合低剂量化疗后移植
RAEB-HAMs-HSCT 组
去甲基化药物化疗后移植
RAEB-HSCT 组
造血干细胞移植
RAEBT-HAMs-HSCT 组
去甲基化药物化疗后移植
结局指标
主要结局
缓解状态
时间窗: 每次化疗开始前
中性粒植入时间
血小板植入时间
幼稚细胞百分比
时间窗: 移植后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月、18 月、24 月
嵌合度
时间窗: 移植后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月、18 月、24 月
急 / 慢性移植物抗宿主病
次要结局
- 闭塞性支气管炎
研究者
研究点 (12)
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