ChiCTR2100047599进行中（未招募）不适用
间充质干细胞治疗 X 连锁低血磷性佝偻病（XLHR）平行对照临床研究
山东省齐鲁干细胞工程有限公司，山东省临床医学研究中心项目经费1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 40 人开始时间: 2022年1月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 影像学总体印象变化评分
研究概览
简要总结
研究采用本研究中心标准化流程制备的间充质干细胞(MSC )细胞，在前期研究的基础上，通过临床试验，验证 MSC 在治疗 X 连锁低血磷性佝偻病（XLHR）的临床有效性，为未来 MSC 运用于 XLHR 的临床治疗提供循证医学证据。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- None
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 12（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄在 1—12 周岁；
- •2.通过致病基因检测明确诊断为 X 连锁低血磷性佝偻病（PHEX 基因突变）；
- •3.佝偻病严重程度评分至少 2 分；
- •4.空腹血清磷低于 0.97 mmol/L(3mg/dL)。
排除标准
- •1.身高高于同年龄性别儿童平均身高 50%；
- •2.试验筛选前 1 年内应用过生长激素；
- •3.脑部疾病，判断能力异常；精神疾患不能合作者；
- •4.本试验前三个月内曾参加过其他临床试验者；
- •5.恶性肿瘤、活动性结核或服用糖皮质激素类药物者；
- •6.合并其他疾病，且研究者认为影响疗效评价或依从性差者；
- •7.白细胞计数<3.0x10^9/L，或血小板<100x10^9/L，或血红蛋白<90g/L；
- •8.其他任何理由，研究者认为不合适参加试验者；
- •9.对本试验所有用药或其中成分过敏者，或有现症过敏，或高敏体质者。
研究组 & 干预措施
对照组
生理盐水注射+常规治疗组
干预组
脐带 MSCs 定期注射+常规治疗组
结局指标
主要结局
影像学总体印象变化评分
Thacher 佝偻病严重程度评分
次要结局
- 身高
- 最大肾小管磷重吸收率
- 尿磷排泄分数
研究者
研究点 (1)
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