CTR20242956进行中（未招募）3 期
评估注射用重组人凝血因子 VⅢ在经治疗重型血友病 A 患者中按需治疗及围手术期替代治疗有效性及安全性的 III 期临床研究
未提供11 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2024年8月12日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- 新发出血事件按需治疗改善的比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病 A 经治疗患者（PTPs）按需治疗的疗效； 次要目的： 评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病 A PTPs 围手术期替代治疗的疗效； 评估重型血友病 A PTPs 接受注射用重组人凝血因子 VⅢ后，FVⅢ活性恢复情况； 评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病 A PTPs 按需治疗及围手术期替代治疗的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估注射用重组人凝血因子ⅷ用于重型血友病a经治疗患者（ptps）按需治疗的疗效；
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好；
- •年龄：≥12 周岁且≤65 岁（签署知情同意书时，若为未成年由家长代为签署）；
- •受试者人群：重度的血友病 A（凝血因子Ⅷ活性＜1%），既往 FVⅢ（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（Exposure Days, ED）不少于 150 天；手术患者同时需要满足为曾接受过≥2 次手术（包括大手术）并拟行择期手术；
- •受试者须为 HIV 阴性，或病毒载量<200 粒/μl 或<400000 拷贝/ml 的 HIV 阳性患者；
- •基线时未检出抑制物、无 FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda 法检测＜0.6BU/ml，需有检测结果记录）；
- •育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后 28 天。
排除标准
- •除血友病 A 外的已知先天性或后天性出血性疾病；
- •受试者在入组前一周使用过或者计划进行强的松、环磷酰胺和环孢素等免疫抑制治疗，允许使用吸入型或局部外用型糖皮质激素；
- •已知或疑似对试验药物包括人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
- •显著的肝肾功能损害，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸转氨酶（AST）＞5 正常值上限[ULN]，血清肌酐＞1.5ULN；
- •血红蛋白＜60g/L；
- •预计首次给药前 72 小时内需要接受其他治疗血友病 A 的药物（如重组 FVⅢ、血源性 FVⅢ、去氨加压素、冷沉淀、血浆等），或首次给药前使用过长效治疗血友病 A 药物未满 5 个半衰期内者；
- •首次给药前 14 天内使用过或者临床试验期间计划使用抗凝药物、抗血小板药物治疗；
- •首次给药前 6 个月内使用过艾美赛珠单抗；
- •首次给药前 6 个月内发生严重的心脑血管疾病，包括且不限于脑出血、脑梗塞、不稳定心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会心功能分级≥III 级）、1 种或 1 种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（收缩压≥160mmHg 或舒张压 100mmHg）；
- •筛选前 30 天内参加过其他药物临床试验或末次使用研究药物未满 5 个半衰期；
- •酗酒、药物滥用、精神异常以及智力障碍。
结局指标
主要结局
新发出血事件按需治疗改善的比例
时间窗: 每次新发出血后，予以注射重组人凝血因子 VIII 8h（-1h）后、24h（±1h）后及 72h（±3h）予以疗效评估
活性回收率
时间窗: 给药前 30 min 内和给药后 15min± 2 min 采血进行
次要结局
- 围手术期替代治疗的有效性指标(术前、术后 1 小时、术后 24 小时、术后 72 小时和术后 7 天)
- 年化出血率(参加试验期间)
- 治疗出血事件的注射次数和给药剂量疗效低于预期的发生率(参加试验期间)
- 治疗每次新发出血事件的注射用重组人凝血因子 VIII 注射次数和给药剂量，以及出血控制时间(每次出血用药评价)
- 按需治疗前后血友病关节健康评估表（HJHS）及生活质量评估（EQ-5D）的变化情况及比较(参加试验期间)
- FVIII 抑制物的发生率(参加试验期间)
- 通过生命体征、体格检查、心电图、实验室检查评估不良事件的发生率(参加试验期间)
研究者
戴峻
正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司
研究点 (11)
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