CTR20253343进行中（未招募）2 期
一项评价 FHND1002 颗粒在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 180 人开始时间: 2025年8月21日
适应症
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 180
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 第 48 周时 ALSFRS-R 量表评分较基线的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价 FHND1002 在 ALS 患者中治疗 48 周的疗效。主要评价指标为 48 周时 ALSFRS-R 量表评分的变化。 次要目的： 1）评价 FHND1002 在 ALS 患者中其他疗效指标，包括： a）基于 ALSFRS-R 量表评分的变化，评价在治疗 12 周、24 周、36 周的疗效； b）基于 Rasch 整体功能障碍评价量表（ROADS）、快速肺活量（FVC%）、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷（ALSAQ-5），评价在治疗 12 周、24 周、36 周、48 周时的疗效； c）基于终点事件（持续性呼吸机依赖；气管切开；死亡），评价在治疗 12 周、24 周、36 周、48 周时的疗效； d）基于功能和生存的综合评估（CAFS）评分，评价在治疗 12 周、24 周、36 周、48 周时的疗效。 2）评价 FHND1002 在 ALS 患者中的安全性。 3）评价 FHND1002 在 ALS 患者中的药代动力学参数。 探索性目的： 进行生物标志物的探索研究：血浆 NfL 的变化情况。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评价fhnd1002在als患者中治疗48周的疗效。主要评价指标为48周时alsfrs-r量表评分的变化。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时年龄≥18 周岁；
- •根据经修订的 El Escorial 世界神经病学联盟标准，临床确诊 ALS、临床拟诊 ALS、实验室支持的拟诊 ALS、临床可能 ALS 的患者；
- •确诊后，ALSFRS-R 评分月均下降≥0.5 分；
- •筛选期快速肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%（已使用无创通气（NIV）需排除）；
- •病程在 2 年或以内（从第一次出现 ALS 任何症状算起）；
- •筛选期 ALSFRS-R 评分≥30 分；且吞咽功能≥2 分，呼吸功能每项为 4 分；
- •BMI≥18.5kg/m2；
- •入组前患者可接受或未接受 ALS 药物（依达拉奉、利鲁唑等）治疗，预计在整个研究期间治疗方案保持不变；
- •理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书。
排除标准
- •合并其它与 ALS 症状相似，或影响药物有效性评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆、惊厥病史（儿童期热性惊厥病史允许纳入）等；
- •肌电图检测发现运动神经传导阻滞、感觉神经传导异常者；
- •3 个月内有脊柱手术史者；
- •天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的 1.5 倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
- •伴有严重心脏、肝脏、肾脏、血液、肿瘤等疾病，或重度活动性精神疾病者；
- •妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后 3 个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
- •已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
- •筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •研究者认为存在不适宜参加本临床研究的其他情况。
结局指标
主要结局
第 48 周时 ALSFRS-R 量表评分较基线的变化。
时间窗: 入组后第 48 周
次要结局
- a）ALSFRS-R 量表评分较基线变化的绝对值及百分比 b）Rasch 整体功能障碍评价量表、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷、快速肺活量 c）终点事件 d）功能和生存的综合评估评分(详见方案，依照方案规定的访视节点进行评价)
- 评价 FHND1002 在 ALS 患者中的安全性。(试验全过程)
- 评价 FHND1002 在 ALS 患者中的药代动力学参数。(第 12、24、36、48 周)
研究者
袁德闯
江苏正大丰海制药有限公司
研究点 (1)
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