CTR20233140终止2 期
一项评估皮下注射 SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效的 II 期、开放标签、多中心、2 阶段序贯队列、剂量递增研究
未提供15 个研究点 分布在 8 个国家目标入组 7 人开始时间: 2023年10月10日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 7
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 在 TE 期间 AE、SAE 和 AESI 的发生情况
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估 2 个剂量的 SAR442501 在从出生到＜12 岁的 ACH 受试者中每周接受两次皮下给药的安全性和耐受性；次要目的： 评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后生长参数的变化； 评估每周两次 SC 注射 SAR442501 持续 52 周后的身体比例变化； 通过磁共振成像（MRI）评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后枕骨大孔参数的变化（仅第 2 阶段）；评价经 PedsQL 普适性核心量表测量的与健康相关的 QoL 变化； 评价经 PedsQL 多维疲劳量表测量的疲劳变化；评价经 PedsQL 儿童疼痛问卷测量的疼痛变化；评价经 STEMS 测量的活动能力变化；收集经软骨发育不全发育记录表测量的发育节点数据；评价每周两次 SC 注射 SAR442501 后的药代动力学特征；表征每周两次 SC 注射 SAR442501 后骨 / 胶原生物标志物较基线的变化；评价每周两次 SC 注射 SAR442501 后的免疫原性；评价每周两次注射 SAR442501（第 2 阶段）后枕骨大孔狭窄的临床体征和症状
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性，耐受性，药代动力学，药效学和疗效
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评估 2 个剂量的sar442501 在从出生到＜12 岁的 Ach 受试者中每周接受两次皮下给药的安全性和耐受性；
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0天(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •经 OBS16647 研究确认，受试者必须患有 ACH，且确认存在 FGFR3 基因突变。
- •受试者和 ／ 或父母或监护人必须愿意且能够尽其所能完成所有研究程序
- •父母或法定监护人能够按研究方案附录 1（第 10.1.3 节）所述提供已签名的知情同意书，包括遵守 ICF 和本研究方案所述要求和限制。
排除标准
- •存在软骨发育低下（或 N540K 突变）或除 ACH 以外的身材矮小病症（例如，Trisom 21，假性软骨发育不全）
- •受试者在入组（第 0 周 / 第 1 天 / 访视 2）前 6 个月内接受了任何剂量的以影响受试者的体型或身体比例为目的的药物或研究药品，包括人生长激素。
- •入组（第 0 周 / 第 1 天 / 访视 2）前 3 个月内长骨骨折
- •当前存在角膜或视网膜疾病 / 角膜病证据。
- •受试者接受过与枕骨大孔相关的手术干预（仅第 2 阶段）。
结局指标
主要结局
在 TE 期间 AE、SAE 和 AESI 的发生情况
时间窗: 基线至第 52 周
次要结局
- 从出生至＜3 岁受试者脑干、颅骨和脊柱形态测量和体积参数自基线至第 52 周的变化（仅第 2 阶段）(基线至第 52 周)
- 年生长速度 AGV Z 评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- AGV（cm/year）自基线至第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- 身高 Z 评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- 计算比值自基线至第 26 周和第 52 周的变化： - 上下身比- 上下肢比- 坐高与站高比（对于婴儿，为顶臀径与总身长比）- 臂距与身高比- 上臂与前臂长度比- 大腿与小腿长度比- 头围与身高比(基线至第 26 周和第 52 周)
- 社会、情感和学校功能评分以及心理社会健康汇总评分、身体健康汇总评分和总评分自基线到第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- 整体疲劳、睡眠 / 休息疲劳和认知疲劳评分以及总评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- 当前疼痛和最严重疼痛评级 PPQ 评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- 活动能力和症状评分（STEMS）自基线至第 26 周和第 52 周的变化（入组时年龄≥5 岁的受试者）(基线至第 26 周和第 52 周)
- 达成整体运动、精细运动、沟通和进食节点自基线至第 52 周的变化（入组时出生年龄为＜3 岁）(基线至第 52 周)
- SAR442501 的血浆浓度和参数(基线至第 26 周和第 52 周)
- CXM、骨钙素、骨特异性碱性磷酸酶、P1NP、CTX 水平自基线至第 26 周和第 52 周的变化(基线至第 26 周和第 52 周)
- 有 TE 抗药抗体（ADA）的受试者人数、治疗诱导的 ADA 数量、自基线至第 26 周和第 52 周因治疗增强的 ADA 数量、每次访视时的 ADA 状态、每次访视时的 ADA 滴度(基线至第 26 周和第 52 周)
- 神经系统检查自基线至第 26 周和第 52 周的变化（仅第 2 阶段）(基线至第 26 周和第 52 周)
研究者
赛诺菲
Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司
研究点 (15)
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