CTR20213096进行中（未招募）2 期
注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍的多中心、开放、阳性药对照的Ⅱ期临床试验
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 48 人开始时间: 2021年12月10日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 48
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 受试者身高年增长速率（GV，cm/年）。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 探索不同剂量注射用 HSA-rhGH 治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍的有效性、安全性、耐受性和群体药代动力学，确定Ⅲ期临床试验用法、用量。 次要目的： 1）评价注射用 HSA-rhGH 在儿科患者体内的免疫原性； 2）评价注射用 HSA-rhGH 在儿科患者体内的 PK/PD 特征； 3）比较 rhGH 注射液和注射用 HSA-rhGH 的有效性、安全性、PK/PD 特征和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 探索不同剂量注射用hsa-rh Gh治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍的有效性、安全性、耐受性和群体药代动力学，确定ⅲ期临床试验用法、用量。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 11岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •根据 2008 年中华医学会儿科学会内分泌遗传代谢学组《矮身材儿童诊治指南》定义的病史、临床症状和体征、GH 激发试验和影像学检查等确诊为因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍，需满足下列条件：
- •① 根据 2009 年，李辉等发表的《中国 0~18 岁儿童、青少年身高、体重的标准化生长曲线》的中国儿童、青少年身高数据，绝对身高低于同年龄、同性别、同种族的儿童平均身高 2 个标准差或低于第 3 百分位数；
- •② 身高增长率（GV）<5.0 cm/年（根据筛选时由身高测量仪所测得的身高值，及筛选前 3 个月以上/12 个月以内的身高计算）；
- •③ 一年内两项作用方式不同的药物激发试验中，GH 峰值均＜5μg/L，注意选择一种抑制生长抑素的药物（胰岛素）与一种兴奋生长激素释放激素的药物（左旋多巴），可以分 2 天进行，也可根据指导原则一次同时给予（复合刺激，combined stimulation）；
- •④ 骨龄落后实足年龄 2 年以上，通过 X 光片观察左手掌指骨、腕骨及桡尺骨下端的骨化中心的发育程度，来确定骨龄，由研究者或指定人员根据 G-P 法（Gruelich & Pyle 骨龄图谱法）判断（明确为颅脑外伤或器质性病变导致的 GHD 除外）；
- •青春发育期前儿童，性别不限（女孩≤10 岁、男孩≤11 岁），第一性征和第二性征均处于 Tanner I 期，年龄≥3 岁（年龄以实际出生日期为依据）；
- •均匀性矮小、智力发育正常；
- •BMI 在正常范围或中位数±1 个 SD 之内；
- •IGF-1 低于同年龄、性别儿童正常参考值 1.0 个标准差评分（即 IGF-1≤-1.0 SDS）；
- •监护人理解并签署知情同意书（若监护人为父母则需要父母双方共同签署），如果受试者已经年满 8 岁也需签署知情同意书，不满 8 岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。
排除标准
- •既往曾接受系统性（治疗时间超过 1 个月）促生长治疗者，包括生长激素和性激素；
- •严重的过敏体质或对生长激素或其辅料如甘露醇、聚山梨酯、泊洛沙姆、苯酚等成分过敏者；
- •急性增生性或严重的非增生性糖尿病视网膜病变者；
- •根据 2008 年中华医学会儿科学会内分泌遗传代谢学组《矮身材儿童诊治指南》诊断为非生长激素缺乏造成的矮身材，包括：
- •① 根据病史、体检等资料分析比较容易识别的矮身材，如：营养不良、精神心理性、家族性特发性矮身材、小于胎龄儿、慢性系统性疾病等因素造成的非生长激素缺乏的矮身材；
- •② 其他常见病因导致的矮身材，如：软骨发育不良、甲状腺功能低下症、体质性青春发育延迟；
- •③ 临床还需注意某些综合征的可能，如：Prader-Willi 综合征、Silver-Russell 综合征、Noonan 综合征、Laron 综合征等；
- •任何可能影响生长的临床异常情况，包括但不限于肝肾功能不全（ALT>正常值上限 3 倍，Cr>正常值上限 1.5 倍）、慢性肾脏疾病、营养不良、糖尿病、严重心肺、血液系统等疾病或全身感染、免疫功能低下、精神异常及合并其他先天畸形（限于先天性心脏病和肺部先天性疾病）；
- •任何有可能进展为严重全身性感染的疾病：如慢性乙型肝炎、艾滋病等；
- •正在接受超生理剂量的激素治疗者（包括糖皮质激素和甲状腺激素等）；
- •一年内鞍区或垂体 MRI 检查发现垂体 / 下丘脑肿瘤的颅内肿瘤患者（除非已证实处于非活动期，并且抗肿瘤治疗已经完成）；
- •已确诊的肿瘤患者或有任何进展迹象的潜在性肿瘤患者；
- •一年内经历《医疗技术临床应用管理办法》规定的二级及以上手术者，或有任何手术指征者；
- •先天性或眼底检查提示颅内高压者；
- •在以往 3 个月内作为受试者参加过任何药物临床试验；
- •研究者判断不适宜参加本试验的其他情况。
结局指标
主要结局
受试者身高年增长速率（GV，cm/年）。
时间窗: 治疗 24 周时
受试者身高年增长速率（GV，cm/年）。
时间窗: 治疗 24 周时
次要结局
- 受试者身高年增长速率（GV，cm/年）。(治疗 52 周时)
- 受试者实足年龄的身高标准差积分（Ht SDS CA）(治疗 52 周时)
- 受试者骨龄的身高标准差积分（Ht SDS BA）(治疗 52 周时)
- 受试者身高年增长速率（GV，cm/年）。(治疗 52 周时)
- 受试者实足年龄的身高标准差积分（Ht SDS CA）(治疗 52 周时)
- 受试者骨龄的身高标准差积分（Ht SDS BA）(治疗 52 周时)
研究者
余登科
浙江优诺金生物工程有限公司
研究点 (10)
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