Estudio para evaluar la eficacia de Rapamicina en pacientes con Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD)

• Conditions: Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD)

• Registration Number: EUCTR2009-010920-24-ES
• Lead Sponsor: Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario La Paz

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Study Start: 2009-03-12
• Last Update Posted: 19 March 2012

Recruitment & Eligibility

• Status: Authorised-recruitment may be ongoing or finished
• Sex: All
• Target Recruitment: Not specified

Inclusion Criteria

1.Edad igual o mayor de 18 años.
2.Pacientes con antecedentes familiares de PQRAD y/o diagnóstico confirmado de PQRAD tipo1.
3.Serán incluidos los pacientes con una Tasa de Filtración Glomerular (aclaramiento de creatinina) > 70 ml/min.
4.Haber dado su consentimiento informado por escrito.
Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

1.Embarazo y lactancia.
2.Pacientes con aclaramiento de creatinina < de 70 ml/min.
3.Pacientes con proteinuria > 500 mg/ 24 h.
4.Administración conjunta de medicamentos inductores o inhibidores del CYP 3A4.
5.Hiperlipemia.
6.Infección severa en el momento de entrar al estudio.
7.Hipersensibilidad a la Rapamicina conocida.
8.Pacientes en quienes no se haya documentado, a través de técnicas de imagen, crecimiento del volumen renal en los 6 meses previos a la aleatorización.
9.Antecedentes de neoplasias en los últimos 2 años excepto cáncer de cérvix o cáncer cutáneo tratado.
10.Participación en otro ensayo clínico.

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified

Primary Outcome Measures

Name	Time	Method
Primary end point(s): Para evaluar la eficacia de la Rapamicina se comparará el porcentaje de variación del volumen renal (lo mismo hepático) a los 12 meses entre ambos grupos.;Secondary Objective: ?Monitorizar la evolución de la presión arterial cada 3 meses. <br>?Monitorizar la aparición de proteinuria cada 3 meses.<br>?Analizar la evolución de los quistes hepáticos a lo largo del estudio.;Main Objective: Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Rapamicina para retrasar y/o enlentecer el crecimiento de los quistes y del volumen renal y para prevenir la pérdida de la función renal en pacientes con PQRAD con función renal conservada, midiendo los volúmenes de los riñones por RMN y la función renal durante un periodo de 1 año.