Etude de l'effet de la pioglitazone dans l'ataxie de Friedreich : étude preuve de concept - ACTFRIE

• Conditions: Ataxie de Friedreich; MedDRA version: 8.1Level: PTClassification code 10017374Term: Friedreich's ataxia

• Registration Number: EUCTR2008-003360-19-FR
• Lead Sponsor: ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Study Start: 2008-08-21
• Last Update Posted: 19 March 2012

Recruitment & Eligibility

• Status: Authorised-recruitment may be ongoing or finished
• Sex: All
• Target Recruitment: Not specified

Inclusion Criteria

-Ataxie de Friedreich avec confirmation par étude moléculaire. Patients porteurs à l'état homozygote de l'expansion GAA dans le gène de la frataxine (Il sera demandé au patient de fournir les résultats de l'analyse génétique de confirmation de l'ataxie de friedreich), avec des expansions supérieures à 300 répétitions ;
-Age à l'inclusion compris entre 7 et 24 ans inclus
-Patients capables de faire 2 pas (y compris avec l'aide d'un déambulateur) ou de tenir debout
-Patients symptomatiques sur le plan neurologique
-Absence d'insuffisance cardiaque clinique et fraction d'éjection à l'échographie cardiaque supérieure à 50%
-Patients (ou titulaires de l'autorité parentale pour les mineurs) ayant donné leur consentement éclairé
-Patientes d'accord pour utiliser une méthode contraceptive si elles sont sexuellement actives pendant la durée de l'essai
-Patients n'ayant reçu aucune modification de leur traitement (idebenone) et du dosage donné dans les 6 mois précédents l'inclusion et d'accord pour n'avoir aucune modification de leur traitement tout au long de l'essai
-Patient affilié à un régime de sécurité sociale ou CMU*
CMU* : Couverture médicale universelle

Groupe témoins pour l'étude ancillaire
- Age à l'inclusion 7ans et 24 ans
- Absence d'incapacité au niveau des membres supérieurs (centrale ou périphérique)
- Absence de mouvements anormaux
- Capacité intellectuelle, motrice et neuropsychologique normale
- Réalisation d'un examen médical préalable
- Consentement éclairé et signé
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

Groupe malade
- Hétérozygotes composites
- Sujets incapables de tenir debout même avec aide
- Insuffisance cardiaque NYHA I à IV ou constatation à l'échographie cardiaque d'une fraction d'éjection inférieure à 50% ou diminution de la fraction d'éjection supérieure ou égale à 20%
- Atteinte hépatique (ASAT, ALAT supérieures à 2, 5 fois la limite supérieure de la norme)
- Patients diabétiques (glycémie supérieure à 1,26g/l à jeun ou supérieure à 2g à 120 minutes)
- Modification du traitement habituel dans les 6 mois précédents l'étude et au cours de l'étude
- Patiente enceinte ou allaitante

Groupe témoins (pour l'étude ancillaire)
- Non-affiliation à un régime de sécurité sociale ou CMU (bénéficiaire ou ayant droit)

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified