ChiCTR2200056659尚未招募4 期
别嘌醇治疗再生障碍性贫血患儿服用环孢素所致高尿酸血症的随机对照研究
“中山大学附属第七医院临床医学研究‘735 计划’1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 40 人开始时间: 2023年1月16日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 基线到 24 周血尿酸浓度的变化
研究概览
简要总结
主要目的：探讨别嘌醇治疗再生障碍性贫血患儿的高尿酸血症的有效性和安全性。 次要目的：探讨别嘌醇降尿酸治疗对 AA 合并高尿酸血症患儿的肾功能是否有保护作用；别嘌醇降尿酸治疗对患儿血压、血脂和血糖的影响。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1、确诊为再生障碍性贫血，诊断标准参考我国《儿童再生障碍性贫血诊疗规范（2019 年版）》；
- •2、年龄 1-18 岁的男性和女性儿童；
- •3、使用环孢素（Cyclosporine，CsA）或抗胸腺球蛋白(antithymocyte globulin ，ATG)联合环孢素进行免疫抑制治疗；
- •4、环孢素治疗方案根据我国《儿童再生障碍性贫血诊疗规范（2019 年版）》进行；
- •5、环孢素治疗过程中出现高尿酸血症：首次发现血尿酸大于 7 mg/dL（416.5 μmol/L）后，给予患儿饮食和生活方式干预，2 周后复测血尿酸仍大于 7 mg/dL（416.5 μmol/L），即诊断为高尿酸血症；
- •6、获得患儿家属书面知情同意书。
排除标准
- •1、既往有高尿酸血症或痛风史；
- •2、入组前服用过降尿酸药物；
- •3、HLA?B*5801 基因阳性或对别嘌醇过敏；
- •4、受试者已处于环孢素减量期或预计将在研究期间进行环孢素减量.
研究组 & 干预措施
别嘌醇组
给予别嘌醇片治疗
对照组
给予安慰剂治疗
结局指标
主要结局
基线到 24 周血尿酸浓度的变化
时间窗: 第 0、2、4、12、24 周
次要结局
- 血尿酸浓度降至 6.0 mg/dl 的百分率(第 24 周)
- 第 0 周、第 24 周和第 48 周肾脏 B 超发现尿酸盐结晶沉积的发生率(第 0 周、24 周和第 48 周)
- 基线到 24 周粒细胞、血红蛋白、血小板、ALT、AST、总胆红素的变化(基线到第 24 周)
- 从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周，基于胱抑素 C 计算的 eGFR(mL/min/1.73 m2)的变化(从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周)
- 肾功能相关指标（包括血肌酐、尿素氮、胱抑素 C、血β2 微球蛋白、视黄醇结合蛋白、尿β2 微球蛋白，尿 a1 微球蛋白，尿微量白蛋白 / 肌酐）从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周的变化(从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周)
- 从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周的收缩压 / 舒张压、空腹血糖变化、高于正常值的百分比(基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周)
- 从基线到 12、24、36、48 周的总胆固醇、甘油三酯的变化(从基线到 12、24、36、48 周)
- 从基线到 24 周的不良事件、药物不良反应的种类和发生率(基线到 24 周)
- 第 24 周-48 周期间，患儿再次出现高尿酸血症的发生率(第 24 周-48 周)
- 第 24 周行骨髓穿刺结果(第 24 周)
- 加用及停用别嘌醇 / 安慰剂后，第 0、2、4 周环孢素浓度的变化(第 0、2、4、26、28 周)
- 从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周，基于血肌酐计算的 eGFR(mL/min/1.73 m2)的变化(从基线到 2、4、12、24、26、28、36、48 周)
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
单用环孢素或联合司坦唑醇治疗再生障碍性贫血的单中心随机对照临床研究ChiCTR-IOR-16008738郑州大学第一附属医院博士科研启动基金200
招募中
4 期
达那唑对环孢素无效的非输血依赖型再生障碍性贫血治疗疗效的优效性、前瞻研究ChiCTR2000041485228
Unknown
不适用
干扰素α-2b 对先天性红细胞再生障碍性贫血的疗效研究ChiCTR2000038510单位自筹20
Unknown
不适用
朱秀娟医师：请完善随机方法的填写。 槐杞黄颗粒治疗儿童紫癜性肾炎单中心随机对照临床研究ChiCTR2000039700湖北陈孝平科技发展基金会10
Unknown
不适用
马来酸阿伐曲泊帕（苏可欣）治疗合并肝损伤的再生障碍性贫血患者的安全性和有效性研究ChiCTR2100050045自筹60