ChiCTR2100047835进行中（未招募）2 期
GD2 单抗 Dinutuximab beta 治疗中国高危和复发 / 难治神经母细胞瘤儿童的临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2021年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 无进展生存期
研究概览
简要总结
评价 GD2 单抗 Dinutuximab beta 治疗中国高危和复发 / 难治神经母细胞瘤（NB）儿童的有效性和安全性。观察 Dinutuximab beta 对高危及复发 / 难治 NB 患儿的治疗效果，监测其主要的毒副作用指标，为 Dinutuximab beta 在中国上市后的临床研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- None
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •年龄大于等于 1 周岁；
- •病理组织学确诊为神经母细胞瘤；
- •高危患者（指 INSS 分期为 4 期或伴有 N-MYC 基因扩增的 2 期和 3 期）接受诱导和巩固治疗且至少达到部分缓解；
- •复发性 / 难治性患者需先通过其他适当治疗手段使任何活动性、进展性疾病保持稳定；
- •三周内未接受其他标准或实验性的治疗手段（包括化疗或免疫抑制治疗），并且已完全从其他治疗的短期毒性反应中恢复；
- •患者近期不需要接受化疗、放射疗法或手术；
- •距离手术（不包括活检手术）至少 4 周，并且已从手术后的并发症中恢复；
- •所有患者须达到以下脏器功能指标：
- •①外周血常规需满足：ANC> 0.5 × 10^9/L（两周内未使用过集落刺激因子类药物），血小板> 20 × 10^9/L，血红蛋白> 80g/L，血小板与血红蛋白不依赖于输注；
- •②超声心动图：心功能基本正常（左室射血分数 LVEF≥50%）；
- •③肺功能检查：安静时无呼吸困难且指脉血氧饱和度>94％；
- •④肝功能：ALT 或 AST <5 x 正常值上限，总胆红素 60 mL/min/1.73m^2；
- •试验前 3 个月内没有参加包括本试验药物和其他 GD2 药物及免疫治疗试验；
- •法定监护人（或及受试者）自愿并签署此试验的知情同意书。
排除标准
- •疾病处于进展期；
- •对 Dinutuximab beta（QARZIBA）的活性成分或任何辅料（组氨酸、蔗糖、聚山梨酯 20、作为 pH 调节剂的盐酸）发生超敏反应；
- •患者存在急性 3 级或 4 级、或广泛性慢性移植物抗宿主病（GVHD）；
- •具有重大并发疾病和 / 或以下任何一项的患者：
- •① 有充血性心力衰竭或心律失常症状；
- •② 严重精神疾病或无法控制的癫痫发作；
- •③ 有活动性的严重感染；
- •④ 有临床上明显的神经功能缺损或周围神经病变（等级> 2）；
- •需要或可能需要皮质类固醇（不包括局部或吸入性应用）、丙种球蛋白或其他免疫抑制剂治疗的患者；
- •有免疫缺陷病史，包括 HIV 阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病；
- •筛选期的流行病学检测结果显示满足以下任何一项时：
- •① HBsAg 阳性且 HBV DNA 超出正常值上限（经抗病毒治疗后降至正常值范围内者可以纳入）；
- •② Anti-HCV 阳性且 HCV RNA 阳性；
- •8） 怀孕或哺乳期妇女；
- •9） 研究者认为有任何原因不能入选者。
研究组 & 干预措施
1
2
3
结局指标
主要结局
无进展生存期
次要结局
- 客观有效率
- 有效反应的持续时间
- 生活质量评分
- 不良反应
研究者
研究点 (1)
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