ChiCTR2300075845进行中（未招募）1 期
在 B 型血友病患者中评估 JWK004 单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究
成都金唯科生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年9月11日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- FIX 活性水平和 FIX 蛋白浓度
研究概览
简要总结
1.主要目的：评估 JWK004 注射液在 B 型血友病患者中单次静脉输注给药的安全性和耐受性。 2.次要目的：初步评估 JWK004 注射液治疗 B 型血友病患者的安全性和初步有效性。 3.有效性目的：评估 JWK004 注射液对 FIX 活性水平的影响，对 FIX 替代疗法的影响，对出血发生率的影响等。 4.安全性目的：监测 JWK004 的脱落情况；评估 JWK004 的免疫原性和对炎症标志物的影响等。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.男性，年龄≥18 岁；
- •2.患有 B 型血友病，其内源性 FIX 活性水平≤2 IU/dL(≤2% )，如筛选时经认证的临床实验室所记录。如果由于 FIX 蛋白产品的洗脱不充分导致筛查结果＞2%，则血友病 B 的严重程度可以通过来自经认证的临床实验室的历史记录证据证实≤2%FIX 凝血剂活性（FIX:C）；
- •3.根据受试者记录 / 病史中的历史数据，之前接触过任何重组和 / 或血浆来源的 FIX 产品≥100 天；
- •4.具有可接受的实验室数值：血红蛋白≥90g/L，血小板≥100×10^9/L，AST、ALT、碱性磷酸酶（筛选时实验室指标）≤2×正常值上限(ULN)，胆红素≤3×ULN，血清肌酐≤108umol/L；
- •5.能够理解试验的目的、内容、以及可能的风险,自愿参加并签署知情同意书；
- •6.同意使用可靠的避孕措施，直到精液样本的载体序列连续 2 次检测呈阴性。
排除标准
- •1.FIX 抑制物测试阳性病史；
- •2.筛选时 FIX 抑制物测试阳性或既往存在对 FIX 给药反应降低的临床症状或体征；
- •3.筛选时 AAV5 中和抗体滴度大于 1 : 100；
- •4.筛选时存在以下情况之一：
- •（1）乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV-DNA)拷贝数>正常值上限（ULN）；
- •（2）丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）阳性，且丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）拷贝数>ULN；
- •（3）正在接受乙型肝炎或丙型肝炎抗病毒治疗；
- •（4）人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性且 CD4+ T 淋巴细胞计数≤200/mm3；
- •5.有慢性感染或研究者认为构成不可接受风险的其他慢性疾病史；
- •6.除血友病 B 之外的任何凝血障碍；
- •7.计划在 JWK004 注射液给予后 6 个月内接受手术；
- •8.筛选前 6 个月内发生过动脉或静脉血栓事件（例如急性心肌梗死、脑血管疾病和静脉血栓形成）；
- •9.活动性严重感染或任何其他重要的伴随的、未受控制的医学情况，包括但不限于肾脏、肝脏、血液、胃肠、内分泌、肺部、神经系统、脑部或精神疾病、酗酒、药物依赖或任何由研究者评估可能对遵守实验方案程序或对 JWK004 注射液耐受程度产生干扰的心理障碍；
- •10.已知的重要医学情况，包括弥漫性血管内凝血、纤溶和肝纤维化病情，且研究认为可能干扰安全性或疗效数据的解释；
- •11.已知对 FIX 制剂存在过敏反应或过敏性休克的病史；
- •12.已知存在未控制的过敏症或对 JWK004 注射液辅料的任何成分存在过敏 / 过敏反应；
- •13.之前接受过基因疗法治疗，或在过去 12 周内参加过干预性临床研究；
- •14.研究者认为受试者不适合参与研究的任何并发的具有临床意义的重大疾病或其他情况；
- •15.无法或不愿遵守临床方案中描述的访视和研究评估时间表。
研究组 & 干预措施
单臂
结局指标
主要结局
FIX 活性水平和 FIX 蛋白浓度
次要结局
- 血友病关节健康评分
- 生活质量评分
- 残疾评分
- 身体活动评分
- 血友病健康状况评分
- 不良反应事件
研究者
研究点 (1)
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