ChiCTR2500114324
尚未招募
不适用
评价 RM-004 细胞注射液治疗 CS 型血红蛋白 H 病的安全性和有效性的临床研究
广州瑞风生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年1月1日最近更新:
概览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 广州瑞风生物科技有限公司
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 对所有不良事件、与 RM-004 相关的不良事件、特殊关注不良事件、严重程度 3 级及以上的不良事件进行汇总
概览
简要总结
初步探索 HBA2 基因编辑的自体 CD34 阳性细胞（RM-004）用于治疗 CS 型血红蛋白 H 病的安全性及有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗;
- •2.筛选时受试者的年龄 14 周岁~35 周岁（包括边界值），性别不限;
- •3.诊断为 CS 型血红蛋白 H 病（Hb H-CS 病），筛选时前两年内每年输血>=100 ml/kg;
- •4.基因型为--/αcsα（HBA2:c.427T>C）的血红蛋白 H 病（Hb H-CS 病）患者;
- •5.Lansky 评分（<=16 岁受试者）/ Karnofsky 评分（＞16 岁受试者）>=80 分;
- •6.根据研究者评估受试者适合接受自体造血干细胞移植;
- •7.具有合适的器官功能;
- •8.具备外周血造血干细胞采集的血管条件;
- •9.育龄期妇女在筛选时的血妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输后至少一年内使用有效的避孕方法;
- •10.在完成本研究后愿意参加长期随访研究。
排除标准
- •1.受试者符合异基因造血干细胞移植条件，并有 HLA 配型全相合 / 良好相合的同胞供者;
- •2.曾接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗的患者;
- •3.受试者目标基因编辑位点存在突变;
- •4.如下病毒检测呈阳性患者：艾滋病毒（HIV-1/2）、人巨细胞病毒（HCMV）、EB 病毒（EBV）、乙肝表面抗原（HBsAg）、乙肝 e 抗原（HBeAg）、乙肝 e 抗体（HBeAb）、丙肝抗体（HCV-Ab）、抗梅毒螺旋体抗体（TP-Ab），符合其中一项者。注：可以接受 HBcAb 和 / 或 HBeAb 阳性但 HBV-DNA 阴性的受试者入组;
- •5.筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染;
- •6.非脾脏功能亢进导致的白细胞计数<3x10^9/L，和 / 或血小板数<100x10^9/L;
- •7.凝血功能异常或有严重出血性疾病病史;
- •8.晚期肝脏病变。表现为基线丙氨酸转氨酶或直接胆红素值超过 3 倍 ULN，或者肝硬化;
- •9.患者心脏符合以下任何一种情况：
- •(1)左心室射血分数（LVEF）<=45%；
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
对所有不良事件、与 RM-004 相关的不良事件、特殊关注不良事件、严重程度 3 级及以上的不良事件进行汇总
摆脱输血依赖的受试者比例
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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