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Clinical Trials/ChiCTR2100052858
ChiCTR2100052858
Active, not recruiting
Early Phase 1

自体 CRISPR-Cas9 编辑的 CD34 阳性细胞(RM-001)治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性探索临床研究方案

广州瑞风生物科技有限公司1 site in 1 country10 target enrollmentStarted: November 8, 2021Last updated:
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Overview

Phase
Early Phase 1
Status
Active, not recruiting
Sponsor
广州瑞风生物科技有限公司
Enrollment
10
Locations
1
Primary Endpoint
血红蛋白
OverviewStudy DesignEligibility CriteriaArms & InterventionsOutcomesInvestigatorsSitesRecords & IdentifiersSimilar Trials

Overview

Brief Summary

初步探索 CRISPR-Cas9 编辑的自体 CD34 阳性细胞(RM-001)用于治疗输血依赖型β地中海贫血症的安全性及有效性。

Study Design

Study Type
干预性研究
Primary Purpose
单臂
Masking
N/a

Eligibility Criteria

Ages
6 to 35 (—)
Sex
All

Inclusion Criteria

  • •确诊患者输血依赖型β-地中海贫血；
  • •无 HLA 配型 10/10 全相合的同胞或无关供者可行异基因造血干细胞移植治疗；
  • •患者自愿签署知情同意书(成人或法定代理人)并能完成研究程序和随访检查与治疗；
  • •年龄 6 周岁~35 周岁，性别不限；
  • •在过去的 2 年内，至少有 100 mL/kg/年 pRBCs 或>= 8 次 pRBCs 输血史；
  • •输血前的报告基线 Hb 浓度≤7/dL；
  • •临床稳定，适合接受 HSCT；
  • •具有合适的器官功能储备；
  • •具备单个核细胞采集的血管条件；
  • •育龄期妇女在 RM-001 输注前 7 天内的血 / 尿妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及研究治疗给药后至少半年内使用有效的避孕方法。根据研究者的判断，患者有生育能力是指：他 / 她生物学上有能力有孩子以及有正常的性生活。没有生育能力的女性患者（满足至少 1 条以下标准）：已行子宫切除术或双侧卵巢切除术，或经医学确认卵巢衰竭，或医学确认为绝经后（至少连续 12 个月停经）。

Exclusion Criteria

  • •如下病毒检测呈阳性患者：HIV-1/2、HTLV、HCMV、EB、COVID-19。乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、乙肝 e 抗原（HBeAg）阳性、乙肝 e 抗体（HBeAb）阳性 、乙肝核心抗体（HBcAb）阳性、丙肝抗体（HCV-Ab）阳性、抗梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性，符合其中一项者；
  • •筛选时有未控制的活动性感染（例如败血症、菌血症、真菌血症、病毒血症等）；
  • •非脾脏功能亢进导致的白细胞计数<3 x 10^9/L，和 / 或血小板数<100 x 10^9/L；
  • •晚期肝脏病变。表现为基线丙氨酸转氨酶或胆红素值超过 3 倍正常值，或者表现为肝脏活检提示肝硬化、往肝纤维化发展或肝炎；
  • •曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者；
  • •在入排筛选期的 30 天内，参与其他临床研究；
  • •已知对试验中所用制剂成分有超敏反应史者；
  • •筛选前 6 周内接种过活疫苗；
  • •现患或有中枢神经系统疾病史的患者，如癫痫发作、脑血管缺血 / 出血、瘫痪、失语、中风、严重脑损伤、痴呆、帕金森病、小脑疾病、脑器质性综合征、精神疾病或任何伴累及中枢神经系统的自身免疫性疾病；
  • •曾患有或正患有恶性肿瘤、髓系异常增生或免疫缺陷疾病。既往有恶性肿瘤史，疾病已治愈≥5 年的患者可以入选；

Arms & Interventions

治疗组

RM-001 细胞输注

Outcomes

Primary Outcomes

血红蛋白

胎儿血红蛋白红细胞

Secondary Outcomes

  • 等位基因
  • 输血次数
  • 疾病相关事件发生次数
  • 中性粒细胞数量
  • 血小板

Investigators

Sponsor
广州瑞风生物科技有限公司

Study Sites (1)

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