CTR20244332进行中（未招募）3 期
一项在既往接受过治疗的中国 A 型血友病患者（PTP）中评价重组单链人凝血因子 VIII（rVIII-SingleChain）的 III 期、开放性、多中心、药代动力学、有效性和安全性研究
未提供19 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2024年11月26日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 19
- 主要终点
- 评价中国重度 A 型血友病 PTP（FVIII 活性<1%）接受 50 IU/kg rVIII-SingleChain 单次给药后血浆 FVIII 活性的 PK。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
为了将 rVIII-SingleChain 的现有临床数据与中国人群桥接起来，在中国进行本研究的目的是研究 rVIII-SingleChain 初始和重复给药后的药代动力学（PK），且在中国男性重度 A 型血友病 PTP（FVIII 活性<1%）中评估 rVIII-SingleChain 每周 2 次-3 次预防治疗期间的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •提供书面签署知情同意书时年龄≤65 岁的中国男性受试者。
- •筛选时由当地实验室确定或记录在受试者病历中的重度 A 型血友病受试者（FVIII 活性<1%）。
- •接受过≥150 ED（≥6 岁）或≥50 ED（<6 岁）的 FVIII 产品治疗的受试者，经主治医生确认。允许受试者使用开处的 FVIII 浓缩物，但在第 1 天 rVIII SingleChain 给药前 96 小时应停用。
- •中心实验室在筛选时未确认既往 FVIII 抑制物形成史，未确认可检测的 FVIII 抑制物（定义为<0.6 Bethesda 单位[BU]/mL ），且无 FVIII 抑制物形成的已知家族史。
- •在接受任何研究特定程序前获取了参加研究的书面知情同意。
- •受试者和 / 或护理者有能力评估出血事件并在日记上记录进行的治疗。
排除标准
- •已知对任何 FVIII 产品或仓鼠蛋白存在超敏反应（过敏反应或速发严重过敏反应）。
- •已知存在先天性或获得性凝血紊乱，先天性 FVIII 因子缺乏症除外。
- •目前正在接受静脉内（IV）给予免疫调节剂（如免疫球蛋白或长期接受全身性皮质类固醇）治疗。
- •rVIII-SingleChain 给药前 30 天内接受过任何冷沉淀、全血或血浆。
- •在第 1 天前 28 天内使用对血友病（包括凝血功能）有影响的中草药，和 / 或在研究期间直至受试者结束参加研究时拒绝停用这些药物。
- •按照事先计划，研究期间需要进行手术。
- •筛选时血小板计数<100,000/μL。
- •病史中或筛选时（如果获得的结果已过去超过 1 年）记录人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性且分化抗原簇-4（CD4）淋巴细胞计数<200/mm3 的受试者。根据研究者判断，HIV 阳性受试者可参加本研究，并接受抗病毒治疗。
- •筛选时的血清天冬氨酸氨基转移酶或血清丙氨酸氨基转移酶浓度>5×正常值上限（ULN）。
- •筛选时的血清肌酐浓度>2×ULN。
- •第 1 天给药前 3 个月内发生危及生命的出血事件或曾进行重大手术干预。
- •在洗脱期间（即，第 1 天给药前≥96 小时） 出现任何出血事件的体征或症状。根据研究者判断，受试者可在出血停止后重新进行洗脱。
- •第一天给药前 3 个月内有血栓形成的证据，包括深静脉血栓形成、卒中、肺栓塞、心肌梗死或动脉栓塞。
- •既往或当前使用艾美赛珠单抗或其他局部双特异性抗体。
- •在第 1 天给药前 30 天内使用任何试验用药物。
- •在第 1 天给药前的最后 3 个月内参加除 rVIII-SingleChain 以外的任何其他 FVIII 研究。
- •参加任何当前或既往 FVIII 基因治疗研究。
- •可能影响 rVIII-SingleChain 评价或本研究顺利进行的任何状况。
- •目前正在接受研究不允许的治疗。
- •既往入组或参加当前研究的受试者重新入组。
- •研究者认为存在受试者不适合参与研究的任何问题。
- •无法确定受试者和 / 或护理者是否有能力或有意愿遵循研究程序。
- •知情同意前 1 年内滥用酒精、毒品或药物。
- •研究中心的员工，或研究者或助理研究者的配偶 / 伴侣或亲属。
结局指标
主要结局
评价中国重度 A 型血友病 PTP（FVIII 活性<1%）接受 50 IU/kg rVIII-SingleChain 单次给药后血浆 FVIII 活性的 PK。
时间窗: PK 阶段
评价 rVIII-SingleChain 常规预防治疗给药在预防中国重度 A 型血友病 PTP（FVIII 活性<1%）自发性出血事件方面的有效性。
时间窗: 治疗阶段
在中国重度 A 型血友病 PTP（FVIII 活性<1%）中评价 rVIII-SingleChain 常规预防治疗给药在 FVIII 抑制物形成方面的安全性。
时间窗: 治疗阶段
次要结局
- 如果数据允许，进一步评价中国重度 A 型血友病 PTP（FVIII 活性<1%）接受 50 IU/kg rVIII-SingleChain 单次给药后血浆 FVIII 活性的 PK。(PK 阶段)
- 评价中国重度 A 型血友病年龄≥12 岁的 PTP（FVIII 活性<1%）在重复 PK 阶段接受 50 IU/kg rVIII-SingleChain 给药后血浆 FVIII 活性的 PK。(PK 阶段)
- 进一步评价 rVIII-SingleChain 在中国重度 A 型血友病（FVIII 活性<1%）PTP 中的有效性。(治疗阶段)
- 进一步评价 rVIII-SingleChain 在中国重度 A 型血友病（FVIII 活性<1%）PTP 中的安全性。(治疗阶段)
研究者
屈雯
CSL Behring GmbH/精鼎医药研究开发（上海）有限公司
研究点 (19)
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