ChiCTR2400095013尚未招募不适用
造血干细胞移植儿童群体白消安精准用药多中心临床研究
临床医学研究中心 2024 年度培育项目3 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 目标 AUC 达标率
研究概览
简要总结
主要研究目的：比较基于 PPK 模型给药方案与传统基于体重给药方案患儿 Bu 暴露水平达标率； 次要研究目的：构建预测精准、多中心、可外推的 Haplo-SCT 术后患儿 Bu-PPK 模型，完善并验证 Bu-PPK 模型；比较模型引导的给药方案与传统给药方案患儿 aGVHD、SOS、粘膜炎等发生率；
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.研究一：2023/09/01-2024/7/30 年龄范围：2-18 周岁；重症 TM 行 Haplo-SCT 并使用 Bu 预处理；自愿签署知情同意书，同意参与本研究；
- •2.研究二：对照组：2024 年 10 月 1 日-2025 年 12 月 31 日期间，本中心及合作单位诊断为重型 TM，实施基于传统体重的给药方案，并行 Haplo-SCT 患儿；年龄范围：2-18 周岁；患儿基本信息完整，监护人自愿签署知情同意书，同意参与本研究。
- •3.研究二：干预组：2024 年 10 月 1 日-2025 年 12 月 31 日，本中心及合作单位诊断为重型 TM，实施基于模型引导的给药方案，并行 Haplo-SCT 患儿；年龄范围：2-18 周岁；患儿基本信息完整，监护人自愿签署知情同意书，同意参与本研究。
排除标准
- •1.研究一：对 Bu 过敏； 未进行 Bu 血药浓度监测；血药浓度监测结果异常；
- •2.研究二：对 Bu 过敏的患儿；使用 Bu 期间未进行血药浓度监测的患儿；血药浓度监测结果异常的患儿。
研究组 & 干预措施
干预组（研究二）
对照组 （研究二）
观察组（研究一）
结局指标
主要结局
目标 AUC 达标率
时间窗: 检测白消安浓度后，计算 AUC
次要结局
- 目标 Css 达标率(检测白消安浓度后，计算 Css)
- aGVHD 分级和发生率(HSCT 术后 3 个月)
研究者
研究点 (3)
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