ChiCTR2200059044尚未招募3 期
艾地苯醌片治疗 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的有效性和安全性临床研究
企业捐赠12 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 180 人开始时间: 2022年5月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 180
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 视标外 BCVA
研究概览
简要总结
- 主要目的：评估艾地苯醌片用于治疗 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的临床有效性（与安慰剂相比）。临床有效性的评价基于第 52 周 BCVA 与基线相比达到 CRR（即，与基线相比，视标内 BCVA 改善≥0.2 logMAR，视标外 BCVA≤1.6 logMAR）的受试者比例。
- 次要目的：评估艾地苯醌在 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者中的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时的年龄：先入选 33 例受试者的年龄为≥18 周岁，并监测至少 4 周。如果独立数据监查委员会（IDMC）认为不存在安全性问题，则继续入选受试者的年龄可以放宽至≥14 周岁；
- •在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其监护人（如果受试者未满 18 周岁）处获得书面知情同意书；如果未成年受试者或其监护人缺乏阅读能力或成年受试者在法律上被认定为盲人（>1.0 LogMAR），则在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公正见证人在场；
- •能够遵守日程表规定的访视、治疗方案、实验室检查，及遵守研究的其他要求；
- •mtDNA 突变检测属于 m.G11778A、m.T14484C、m.G3460A 中任一项者；
- •确诊 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）且第二只眼受累≤1 年；
- •能够充分进行瞳孔扩散，以进行全面的眼科检查和视力检查；
- •受试者（包括男性受试者）筛选前 14 天内已采取有效避孕措施且同意自签署知情至末次给药后 6 个月内无生育计划且自愿采取有效避孕措施。
排除标准
- •过敏史：已知有艾地苯醌及其成分或辅酶 Q10 类似物过敏者；
- •（1）存在无法控制的临床问题（如严重的心、脑血管、肝、肾、消化道、免疫、血液、内分泌、代谢以及精神和 / 或心理等）；
- •（2）除 LHON 外的可能影响视力的任何眼部疾病或病史（如葡萄膜炎、虹膜炎、糖尿病视网膜病变等）；
- •（3）患有任何导致视神经损伤或视力下降的其他疾病，包括但不限于颅内肿物、视神经炎、多发性硬化、缺血性、放射性、中毒性等其他视神经疾病者；
- •（4）患有全身免疫性疾病；
- •（5）目前存在需要全身治疗的严重感染性疾病者；
- •（6）既往接受过眼部手术或筛选前 3 个月内有任何影响药物吸收、分布、代谢、排泄的疾病史 / 手术史者；
- •（1）既往接受过或计划试验期间接受针对 LHON 的基因或干细胞治疗者；
- •（2）自签署知情至首次服药期间接受 LHON 相关治疗，如辅酶 Q10 或艾地苯醌片或甲钴胺片、维生素 B12、中药、针灸等治疗者；
- •合并有严重的肝肾功能异常，如胆红素＞1.5×ULN、ALT 或 AST>2×ULN、肌酐>1.5×ULN、碱性磷酸酶>2.5×ULN；
- •哺乳期或血清妊娠试验阳性；
- •乙肝患者（HbsAg 阳性且 HBV-DNA 提示有病毒复制）、丙肝患者（HCV 阳性且 HCV-RNA 提示有病毒复制）、梅毒筛查阳性（特异性抗体检测阳性，非特异性抗体检测阴性且结合临床判断为非活动性感染者除外），已知 HIV 阳性病史或 HIV 筛查阳性；
- •入组前 1 个月平均吸烟量多于 5 支 / 天，或不同意试验期间每日吸烟小于 5 支者；
- •酗酒或过量饮酒者（每周饮用超过 14 个单位的酒精：1 单位=啤酒 285mL，或烈酒 25mL，或葡萄酒 100mL）；
- •研究者认为不适合参加本研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
试验组
艾地苯醌片 150mg tid
对照组
安慰剂 150mg tid
结局指标
主要结局
视标外 BCVA
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (12)
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